Για τον τρόπο με τον οποίο πρέπει να σχεδιάζεται μια κλινική μελέτη που αφορά σπάνιες παθήσεις, ώστε να είναι αποτελεσματική μίλησε στο συνέδριο ο Diego Ardigò, MD PhD, Head of R&D, Global Rare Diseases, Chiesi Farmaceutici S.p.A. Όπως ανέφερε, 5% των σπάνιων ασθενειών αφορούν το 80% περίπου των ασθενών με σπάνιες παθήσεις, ενώ το υπόλοιπο 20% των ασθενών βρίσκονται διασκορπισμένοι σε άλλες 7.000 περίπου σπάνιες παθήσεις. Επεσήμανε το πρόβλημα που δημιουργεί το πολύ μικρό μέγεθος των κλινικών μελετών για τις σπάνιες παθήσεις, όπου ακόμα και οι μεγαλύτερες μελέτες δεν έχουν πάνω από 40 άτομα. Οι σπάνιες παθήσεις είναι εξαιρετικά δύσκολο να διαγνωστούν, όπως φαίνεται και από τον αριθμό των σχετικών επιστημονικών δημοσιεύσεων. Ο Diego Ardigò ανέφερε ότι η πανδημία έκανε τα πράγματα πιο δύσκολα για τις κλινικές μελέτες που αφορούν σπάνιες παθήσεις και υπήρξαν ακυρώσεις και καθυστερήσεις. Αυτό που πρότεινε να γίνει για να προχωρήσουν οι κλινικές μελέτες που είναι τόσο σημαντικές για τους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις είναι: Στενή συνεργασία όλων των stakeholders, αναζήτηση εργαλείων που μπορούν να βοηθήσουν τη μελέτη, αξιοποίηση κλινικής γνώσης και εμπειρίας από άλλες σπάνιες παθήσεις, συνεργασία με τις κανονιστικές αρχές πριν την κλινική μελέτη, αλλά και μετά από αυτήν, για συζήτηση επί των αποτελεσμάτων, ευέλικτες κλινικές λειτουργίες που να διευκολύνουν τους ασθενείς και τέλος υιοθέτηση της καινοτομίας που μπορεί να δώσει λύσεις στην αποτελεσματική ολοκλήρωση των κλινικών μελετών.