Είναι οι επιτροπές Αξιολόγησης και Αποζημίωσης, τα Aσφαλιστικά Tαμεία και τα Συστήματα Υγείας, έτοιμα για τα Προϊόντα Προηγμένης θεραπείας (ATMPs); Με αυτό το καίριο ερώτημα ξεκίνησε την παρουσίαση του ο Χρήστος Δάκας, Executive Director, Country Manager Greece, Cyprus & Malta Novartis Gene Therapies Switzerland GmbH, τονίζοντας το γεγονός ότι ο κλάδος της υγειονομικής περίθαλψης προετοιμάζεται πυρετωδώς να εγκρίνει εκατοντάδες νέες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες τα επόμενα χρόνια και συγκεκριμένα εφάπαξ γονιδιακές θεραπείες.
Οι ρυθμιστικές αρχές ιδιαίτερα σε ευρωπαϊκό επίπεδο έχουν ήδη προσαρμόσει τις διαδικασίες τους και τις επιτροπές των εμπειρογνωμόνων τους έτσι ώστε να διασφαλίσουν την κατάλληλη αξιολόγηση και την ταχεία έγκριση των ATMPs. Σε εθνικό επίπεδο όμως οι περισσότεροι φορείς της Αξιολόγησης της τεχνολογίας της υγείας καθώς και τα ασφαλιστικά ταμεία, οι πληρωτές, δεν έχουν θεσπίσει ακόμα ειδικούς μηχανισμούς ώστε να αποτυπώσουν τα πλήρη οφέλη από μία τέτοια προηγμένη θεραπεία. Η αξιολόγηση και η χρηματοδότηση των θεραπειών αυτών σε σχέση με τις συμβατικές θεραπείες διαφοροποιείται σε αρκετά σημεία. Υπάρχει έλλειψη των κατάλληλων εργαλείων ώστε να αξιολογηθούν προϊόντα με εφάπαξ χορήγηση αλλά με μακροπρόθεσμο, πολλές φορές δια βίου, όφελος. Τα μοντέλα κόστους – αποτελεσματικότητας παράγουν QALY που αμφισβητούνται από τους πληρωτές, ενώ το υψηλό αρχικό κόστος > $ 1Μ / ασθενή δημιουργεί σημαντικά προβλήματα στους ετήσιους προϋπολογισμούς των συστημάτων υγείας. Τέλος τα συγκριτικά δεδομένα που ζητούνται συνήθως από τους φορείς HTA για τις συμβατικές θεραπείες δεν είναι πάντα διαθέσιμα από πολλά ATMPs λόγω της φύσης των σπάνιων παθήσεων στις οποίες απευθύνονται.
Επίσης ο κ. Δάκας παρουσίασε μια σειρά συγκεκριμένων προτάσεων για την βελτίωση της πρόσβασης στο μέλλον σε ολόκληρη την Ευρώπη από την πρωτοβουλία Alliance for Regenerative Medicine: Γρήγορη υιοθέτηση νέων μοντέλων χρηματοδότησης/ πληρωμών, ειδικός προϋπολογισμός/ κεφάλαια για τα προϊόντα ATMPs, βελτιωμένες μέθοδοι αξιολόγησης της τεχνολογίας υγείας, με τη χρήση RWE, ανάπτυξη της υποδομής που απαιτείται για τη συλλογή και τη χρήση RWE υψηλής ποιότητας, αυξημένη χρηματοδότηση από την ΕΕ και ευκαιρίες για έγκαιρο διάλογο μεταξύ των παραγωγών και των πληρωτών των ATMPs, και ανάπτυξη πανευρωπαϊκών πρωτοβουλιών για τη διασφάλιση της έγκαιρης και αποτελεσματικής πρόσβασης των ασθενών στη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη. Κλείνοντας την ομιλία του κατέληξε α) στην ανάγκη συνεργασίας με τον EMA και τους εθνικούς πληρωτές, όπου είναι δυνατόν, για τη βελτίωση της πρόσβασης στα ATMPs β) στην διευκόλυνση του διαλόγου μεταξύ των ενδιαφερόμενων μερών: φαρμακευτικές εταιρείες, εθνικοί πληρωτές και ρυθμιστικές αρχές και τέλος γ) μια ταυτόχρονη διαδικασία κλινικής και οικονομικής αξιολόγησης μπορεί να είναι χρήσιμη για την επίσπευση της πρόσβασης των ασθενών.