Οι δυσκολίες στην έρευνα και ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων αποτελούν μέχρι  σήμερα το «μεγάλο αγκάθι» διότι ακόμα υπάρχει έλλειψη κινήτρων σε πολλές χώρες για τις εταιρείες, τόνισε ο Ιωάννης Μαργαρός, PhD, MSc, Access & Value Demonstration Lead Greece/Cyprus/Malta, TAKEDA. Τα κανονιστικά πρότυπα για έρευνα και ανάπτυξη για ένα ορφανό φάρμακο είναι εξίσου υψηλά (κι ακόμη υψηλότερα) για τα ορφανά φάρμακα δεδομένου ότι τα ορφανά φάρμακα «κερδίζουν» περισσότερες «κανονιστικές μάχες» για την άδεια κυκλοφορίας. Πληρούν εκ προοιμίου σημαντικά κριτήρια όπως είναι της ανεκπλήρωτης ανάγκης σπάνιων ασθενειών καθώς και η προστιθέμενη αξία των ορφανών φαρμάκων. Η ΕΕ ενθαρρύνει την Ε & Α για τα φάρμακα των σπάνιων ασθενειών, όμως το ερώτημα που τίθεται είναι αν οι πολιτικές για τα ορφανά φάρμακα είναι προς τη σωστή κατεύθυνση και τι γίνεται με την πρόσβαση των ασθενών. Επίσης, η βιωσιμότητα των ορφανών φαρμάκων και η πρόσβαση των ασθενών δεν είναι μόνο ευθύνη του EMA, αλλά πρέπει να υπάρχει μέριμνα και από τα κράτη μέλη. Στην Ελλάδα, τόνισε, υπάρχουν καθυστερήσεις στις διαδικασίες, πρέπει να δούμε ποιες είναι οι βιώσιμες εκπτώσεις για τα ορφανά φάρμακα, ενώ πρόσθεσε ότι η διαπραγμάτευση δεν πρέπει να λειτουργεί ως το κυρίαρχο μέτρο συγκράτησης της υπέρβασης του ανεπαρκούς προϋπολογισμού. Τέλος, ανέφερε ότι η έλλειψη των registries αποτελεί παράγοντα που επηρεάζει την πρόσβασή των ασθενών με σπάνιες παθήσεις στις θεραπείες.