Στο πλαίσιο προγράμματος πρώιμης παρέμβασης, χορηγήθηκε για πρώτη φορά στην Ελλάδα, σε δύο ενήλικους ασθενείς ηλικίας 35 ετών με νωτιαία μυική ατροφία, το φάρμακο Risdiplam, στο ΓΝΘ «Ιπποκράτειο». Όπως ανακοινώθηκε από τη διοίκηση του νοσοκομείου το φάρμακο χορηγήθηκε στην Α΄ Παιδιατρική Κλινική στο Ιπποκράτειο Νοσοκομείο Θεσσαλονίκης στο πλαίσιο προγράμματος πρώιμης πρόσβασης στο φάρμακο στο οποίο συμμετέχει το Ιπποκράτειο και μετά από θετική γνωμοδότηση του Επιστημονικού και Διοικητικού Συμβουλίου του Νοσοκομείου και ακολούθως του ΕΟΦ. Οι ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε το φάρμακο παρακολουθούνται από την παιδική ηλικία στην Α Παιδιατρική Κλινική του Ιπποκρατείου. Η νωτιαία μυική ατροφία (SMA) είναι μία υπολειπόμενη νευρομυϊκή διαταραχή που χαρακτηρίζεται από την προοδευτική απώλεια των κεντρικών κινητικών νευρώνων, η οποία οδηγεί σε μυϊκή αδυναμία και εμφανίζεται συνήθως στη βρεφική ηλικία. Προκαλείται από μετάλλαξη στα γονίδια επιβίωσης του κινητικού νευρώνα SMN1 και SMN2. Το Risdiplam δρα τροποποιώντας, αυξάνοντας και σταθεροποιώντας την παραγωγή της υπολειπόμενης λειτουργικής SMN πρωτεΐνης (περίπου 10% της συνολικής) στο γονίδιο SMN2 και η οποία από μόνη της δεν επαρκεί για την ομαλή λειτουργία των κινητικών νευρώνων ασθενών με SMA, ήτοι εξειδικευμένων νευρικών κυττάρων που ελέγχουν τη συστολή των μυών. Το κόστος του φαρμάκου στην Αμερική ανέρχεται έως και σε 340.000 $ ετησίως ανά ασθενή μιας και η χορηγούμενη δόση εξαρτάται από το βάρος του ασθενή.
ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ
Most Popular
3