O Άρης Αγγελής, Assistant Professor in Health Economics, London School of Hygiene and Tropical Medicine (LSHTM), Visiting Fellow, Department of Health Policy, LSE, αναφέρθηκε στις μεθόδους, και τα αποδεικτικά στοιχεία που περιλαμβάνονται σε μια αξιολόγηση αξίας ενώ εστίασε ιδιαίτερα στη σημασία των Randomized Clinical Trials (RCTs) και των Real World Evidence (RWE) στις αποφάσεις των ΗΤΑ οργανισμών. Όπως είπε υπάρχουν τρεις διαφορετικές προσεγγίσεις Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας: Η αξιολόγηση του κλινικού οφέλους, με τυπικά παραδείγματα στη Γαλλία και τη Γερμανία, η οικονομική αξιολόγηση,  που είναι η κυρίαρχη στις περισσότερες χώρες και η πιο σύγχρονη  προσέγγιση, η αξιολόγηση με βάση την αξία, που εφαρμόζεται κυρίως σε Σουηδία και Σκωτία. Τα σχετικά αποδεικτικά στοιχεία που χρησιμοποιούνται μπορούν να χωριστούν σε κλινικά στοιχεία, όπως η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια, σε οικονομικά στοιχεία όπως η σχέση ποιότητας/τιμής και οι επιπτώσεις στον προϋπολογισμό αλλά και άλλα αποδεικτικά στοιχεία, όπως η επιβάρυνση της νόσου, η καινοτομία των προϊόντων και ο κοινωνικοοικονομικός αντίκτυπος, όπως το κόστος παραγωγικότητας, των επιπτώσεων στη δημόσια υγεία κλπ. Οι διαφορετικοί οργανισμοί χρησιμοποιούν διαφορετικές μεθόδους και εστιάζουν σε διαφορετικά αποδεικτικά στοιχεία με αποτέλεσμα να έχουμε συχνά διαφορετικές αποφάσεις σχετικά με την αποζημίωση ή όχι των τεχνολογιών υγείας.

Επομένως, πρέπει να δούμε την ιεράρχηση των αποδεικτικών στοιχείων, ιδίως στις κλινικές αξιολογήσεις, η οποία έχει ως στόχο να αποτελέσει τη βάση για την λήψη αποφάσεων σχετικά με την κατάλληλη χρήση των θεραπευτικών παρεμβάσεων στην κλινική πρακτική . Ωστόσο, τα αποδεικτικά στοιχεία δεν μπορούν να τοποθετηθούν αξιόπιστα σε ιεραρχίες, Για παράδειγμα τα RCTs αν και είναι το gold standard σε ότι έχει να κάνει με την αξιοπιστία των δεδομένων, έχει επίσης περιορισμούς όπως η αβεβαιότητα της επέκτασης των δεδομένων στη συνήθη κλινική πρακτική , ενώ οι μελέτες παρατήρησης έχουν περιορισμούς αλλά και προστιθέμενη αξία – καθώς αυτά τα στοιχεία στοχεύουν στο να αντικατοπτρίσουν την αποτελεσματικότητα στη κοινότητα.

Η περίπτωση των φαρμάκων για τον καρκίνο είναι χαρακτηριστική αφού η αξιολόγηση τους συνοδεύεται από πολλές αβεβαιότητες όπως έχουν περιγραφεί από τον NICE.  Εστιάζοντας στις 4 πιο διαδεδομένες που είναι α) ανώριμα δεδομένα επιβίωσης β) έλλειψη συγκριτικού σκέλους γ) σχεδιασμός της μελέτης και δ) πληθυσμός στόχος, η ερώτηση είναι αν τα RWE μπορούν να δώσουν τις αναγκαίες απαντήσεις όπως προσπαθεί το Cancer Drug Fund στην Αγγλία  με τη συλλογή  πρόσθετων  δεδομένων  από μελέτες  παρατήρησης ενώ μία ρεαλιστική πρόταση θα μπορούσε να είναι η διεξαγωγή πιο “πρακτικών”  RCTs  με  καινοτόμους και ευέλικτους σχεδιασμούς. Συνεπώς κατέληξε , οι υπεύθυνοι λήψης αποφάσεων πρέπει να αξιολογούν όλα τα διαθέσιμα αποδεικτικά στοιχεία ανεξάρτητα από την πηγή τους, να κατανοούν τα πλεονεκτήματα και τις αδυναμίες τους και να συνάγουν συμπεράσματα.