Η πρόεδρος του Συλλόγου Επιχειρήσεων Διεξαγωγής Κλινικών μελετών (CRO’s – HACRO Association) και πρόεδρος και CEO της «CORONIS Research», Ευαγγελία Κοράκη, συντόνισε την τελευταία ενότητα του συνεδρίου Partnering for Patients, που εστίασε στα οφέλη από την συμμετοχή των ασθενών στη διεξαγωγή μια κλινικής μελέτης, τονίζοντας ότι είναι γνωστό σε όλους ότι η επιτυχία μιας κλινικής μελέτης εξαρτάται σημαντικά από την ενεργή συμμετοχή των ασθενών αρχής γενομένης από το σχεδιασμό τους.
Για τα οφέλη της επίδρασης του Duchenne CAB στη διεξαγωγή κλινικών μελετών για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, μίλησε η συντονίστρια του, Sally Hofmeister, Duchenne CAB Coordinator. Η κοινότητα των ασθενών με μυϊκή δυστροφία Duchenne, δημιούργησε το 2018 το Duchenne Community Advisory Board (Duchenne CAB), με στόχο να προσφέρει τη συσσωρευμένη εμπειρία και γνώση του στην παγκόσμια προσπάθεια για την επιτάχυνση της ανάπτυξης αποτελεσματικών θεραπειών για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne. Όπως ανέφερε η κ Hofmeister, τα πέντε κύρια χαρακτηριστικά Duchenne CAB, είναι : η προώθηση της εμπιστοσύνης μεταξύ όλων των συμμετεχόντων η διαφάνεια, η ανταλλαγή ιδεών, γνώσεων και βέλτιστων πρακτικών προκειμένου να επιταχυνθεί η παγκόσμια ανάπτυξη θεραπειών για τη νόσο, η βελτιστοποίηση της Έρευνας και της Ανάπτυξης για τη διασφάλιση ουσιαστικών και επιτυχημένων δοκιμών για όλα τα αγόρια και τους νεαρούς άνδρες με Duchenne καθώς και η κοινή δράση για τον εξορθολογισμό της συνεργασίας μεταξύ των ενδιαφερομένων μερών.
Τα οφέλη για τις κλινικές έρευνες από τη συνεργασία με το Duchenne CAB είναι μεταξύ άλλων η απόκτηση από πρώτο χέρι της γνώσης του τι σημαίνει να ζει κάποιος με DMD καθώς κα η ενημέρωση για τις ανάγκες και τις προτιμήσεις των ασθενών, ενώ παράλληλα, έχει μειωθεί ο αριθμός των βιοψιών για τους ασθενείς, όπου αυτό είναι εφικτό, έχουν τονιστεί οι κίνδυνοι για τους ασθενείς που ανήκουν στην ομάδα placebo και γενικότερα έχουν μειωθεί οι φόβοι των ασθενών για τη συμμετοχή τους σε μια κλινική μελέτη.
Την ανάγκη ύπαρξης ενός νέου μοντέλου σχεδιασμού και διεξαγωγής των κλινικών μελετών που να ενσωματώνει τη φωνή των ασθενών από την αρχή μέχρι το τέλος της διαδικασίας, υπογράμμισε η Martine Dehlinger-Kremer, Vice President of Scientific Affairs, Pediatric Subject Matter Expert, PRA Health Sciences, Center for Pediatric Clinical Development, President EUCROF, Chair of the Children Medicines Working Party, European Forum for Good Clinical Practice (EFGCP). Σύμφωνα με τα στοιχεία που παρέθεσε, ενώ οι κλινικές μελέτες αυξάνονται κάθε χρόνο, το 50% από αυτές καθυστερούν εξ’ αιτίας ανεπαρκούς συμμετοχής των ασθενών, το 85% αποτυγχάνει να πετύχει τους στόχους της για τον ίδιο λόγο, ενώ πάνω από το 30% των ασθενών που συμμετέχουν σε κλινικές μελέτες, αποχωρεί πριν από την ολοκλήρωσή τους. Tα παραπάνω έχουν σαν αποτέλεσμα η φαρμακοβιομηχανία να xάνει κάθε χρόνο πάνω από 40 δις δολάρια. Παράλληλα, έχει αποδειχθεί ότι η συστηματική εμπλοκή των ασθενών σε μια κλινική μελέτη, μειώνει το χρόνο εύρεσης των συμμετεχόντων κατά 3 μήνες, γεγονός που σημαίνει εξοικονόμηση 75 εκατ. δολαρίων για τη βιομηχανία, ενώ αυξάνει κατά 10 έως 20% την πιθανότητα ένα καινούργιο φάρμακο να κυκλοφορήσει τελικά στην αγορά.
H κ. Dehlinger-Kremer, υπογράμμισε ότι τόσο ο ΕΜΑ όσο και ο FDA, προωθούν με επερχόμενες κανονιστικές ρυθμίσεις στην ενσωμάτωση της φωνής των ασθενών στη διεξαγωγή των κλινικών μελετών. Παράλληλα, σε κατευθυντήριες οδηγίες για το ζήτημα έχει προχωρήσει και η EUPATI, ενώ υπάρχει και Κατευθυντήριες οδηγίες δεοντολογίας για την διεξαγωγή κλινικών δοκιμών με ανηλίκους από την ICAN (International Children Advisory Network).
Η Kyriaki Bakirtzi, Academic Program Coordinator, Panhellenic Pharmaceutical Association (PEF) στην ομιλία της “Real World Evidence: Generating them in partnership with patients”ανέφερε ότι η εξασφάλιση της ασφάλειας των δεδομένων των ασθενών στις κλινικές μελέτες αποτελεί διεθνή προτεραιότητα για τα συστήματα υγείας. Τα real world data και real world evidence είναι κομβικά εργαλεία για τη σύγχρονη ιατρική πρακτική και οι ασθενείς που εμπλέκονται στη συλλογή των real world data μπορούν να αποκομίσουν μια εμπειρία ασφαλέστερη, αλλά και πολύ πιο αποδοτική.
Τέλος, η Anastasia Krithara, Post–Doc Researcher at IIT of NCSR “Demokritos” in Athens, Member of Software and Knowledge Engineering Laboratory (SKEL), μίλησε για την εισαγωγή νέων τεχνολογιών πληροφορικής και τεχνητής νοημοσύνης στις κλινικές μελέτες. Ανέφερε ότι η λογική «one size fits all» δεν αποδίδει στην περίπτωση της φαρμακευτικής έρευνας και των κλινικών μελετών. Σύμφωνα με τα διαθέσιμα στοιχεία, ακόμα και τα πλέον διαδεδομένα φάρμακα, λειτουργούν μόνο για το 1/3-1/2 των ασθενών. Ωστόσο, σήμερα οι εξελίξεις στη βιολογία και στη βιοπληροφορική επιτρέπουν την κατανόηση της γονιδιακής βάσης κάθε ασθένειας. Εάν οι ασθενείς με τη χρήση προηγμένων τεχνολογιών πληροφορικής κατανεμηθούν σε διαφορετικές ομάδες, με βάση το διαφορετικό γενετικό, κληρονομικό, δημογραφικό κ.ά. προφίλ, μπορεί να βρεθεί η κατάλληλη θεραπεία για κάθε συγκεκριμένο ασθενή, χωρίς αστοχίες ή παρενέργειες.