Ένα ευρύ φάσμα καινοτόμων θεραπειών περιλαμβάνονται στη φετινή έκθεση Drugs to Watch™ της Clarivate. Από το 2013 οι αναλυτές της εταιρείας προβλέπουν ποια φάρμακα θα γίνουν blockbusters εντός πέντε ετών από την έγκρισή τους, που σημαίνει να πιάσουν τον ετήσιο στόχο του ενός δισεκατομμυρίου δολαρίων σε πωλήσεις.  Οι θεραπείες που περιλαμβάνονται στην έκθεση που δημοσιεύτηκε πρόσφατα, καλύπτουν ένα εξαιρετικά ποικιλόμορφο σύνολο που περιλαμβάνει  θεραπευτικές περιοχές, όπως η νόσος του Αλτσχάιμερ (AD) και ο σακχαρώδης διαβήτης τύπου 2 (ΣΔ2), δύο νοσήματα που ταλαιπωρούν δεκάδες εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως, αλλά και σπάνιες  παθήσεις, όπως η αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης (ATTR). Οι εταιρείες πίσω από αυτές τις πολλά υποσχόμενες θεραπείες μοιράζονται μερικά κοινά χαρακτηριστικά: Μεγάλη τεχνογνωσία στους σχετικούς θεραπευτικούς τομείς και μακροπρόθεσμες στρατηγικές για  την επιδίωξη θεραπευτικών λύσεων.

Η έκθεση κάνει ειδική αναφορά στις εξής εταιρείες:

  1. Elli Lilly and Co. Η εταιρεία αγωνίζεται να βρει θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ εδώ και τρεις δεκαετίες. Απτόητη από δοκιμές που απέτυχαν, η Elli Lilly συνέχισε να τοποθετεί μεγάλες επενδύσεις στον τομέα αυτό και έτσι ήταν έτοιμη με τον δικό της παράγοντα κατά του αμυλοειδούς, το donanemab, όταν ο FDA έδωσε πράσινο φως στο Aduhelm™ της Biogen Inc (aducanumab) τον Ιούνιο του 2021.
  2. Roche. Έχει επενδύσει πολλά στις γονιδιακές τεχνολογίες, όπως στην αλληλουχία DNA και στις πλατφόρμες αντισωμάτων. Αυτή η τεχνογνωσία επέτρεψε στην εταιρεία να αναπτύξει το faricimab, έναν πολλά υποσχόμενο παράγοντα για τη θεραπεία εκφυλιστικών οφθαλμικών παθήσεων, σε συνεργασία με την Chugai Pharmaceutical.
  3. Amgen και AstraZeneca. Παρουσίασαν την κορυφαία στον φαρμακευτικό κλάδο τεχνογνωσία σε βιολογικές και αναπνευστικές θεραπείες αντίστοιχα, με ένα δυνητικά μεταβαλλόμενο μονοκλωνικό αντίσωμα (MAb), το tezepelumab, για μια ιδιαίτερα δύσκολη υποομάδα ασθενών, αυτών με σοβαρό άσθμα.

Αναφορικά με τα φάρμακα που έχουν πρόβλεψη να γίνουν blockbusters μέσα στην επόμενη πενταετία, η έκθεση ξεχωρίζει τα εξής:

  1.  Adagrasib, της Mirati Therapeutics Inc και Zai Lab Limited. Είναι ένας αναστολέας KRAS GTPase, για ασθενείς με συμπαγείς όγκους θετικούς στη μετάλλαξη. Το φάρμακο χαρακτηρίζεται ως «μνημειώδης ανακάλυψη». Πιθανότατα θα καταστεί πρώτης γραμμής θεραπεία για ασθενείς με καρκίνο του παχέος εντέρου (CRC) με αυτή τη μετάλλαξη, που ιστορικά είχαν πολύ λίγες θεραπευτικές επιλογές, αλλά εκτιμάται ότι θα έχει κλινική επιτυχία και σε ασθενείς με μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC).
  2. Faricimab της Roche και Chugai Pharmaceutical. Δοκιμές φάσης 3 έδειξαν ανώτερη αποτελεσματικότητα έναντι των υπαρχουσών θεραπειών. Για ασθενείς με διαβητικό οίδημα ωχράς κηλίδας (DME) ή υγρή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (AMD). Είναι το πρώτο διειδικό αντίσωμα που κυκλοφόρησε στην οφθαλμολογία.
  3. Lecanemab (Eisai Co Ltd and Biogen Inc) και donanemab (Elli Lilly and Co). Στοχεύουν στην νόσο Αλτσχάιμερ, ξεπερνώντας τα προβλήματα προηγούμενων θεραπειών και θα μπορούσαν να προσφέρουν διαφοροποιημένο κλινικό προφίλ. Τα αποτελέσματα της φάσης 3 αναμένεται να ανακοινωθούν στα τέλη του 2022.
  4. Tezepelumab από την Amgen και την AstraZeneca. Χαρακτηρίζεται ως «game changer» στην κατηγορία του άσθματος. Είναι ένας βιολογικός παράγοντας που έρχεται να καλύψει ασθενείς, των οποίων το άσθμα δεν ελέγχεται καλά μεεισπνεόμενα κορτικοστεροειδή, που είναι το τρέχον πρότυπο φροντίδας.
  5. Tirzepatide από την Elli Lilly and Co. Πήρε πράσινο φως από τον FDA τον Δεκέμβριο και διατίθεται στην αγορά των ΗΠΑ με την επωνυμία Tezspire. Το Tirzepatide προσφέρει κορυφαίες ενδείξεις για μείωση του βάρους και βελτιώσεις στον γλυκαιμικό έλεγχο σε μια μεγάλη ομάδα ασθενών με σακχαρώδη διαβήτη τύπου 2.
  6. Vutrisiran της Alnylam® Pharmaceuticals. Βελτιώνει τη φθορά στη μυϊκή λειτουργία στους ασθενείς με αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης (ATTR), με λιγότερο συχνή δόση από άλλα ειδικά για το ATTR φάρμακα στην αγορά. Στοχεύοντας μια σπάνια ασθένεια με πολλές ανεκπλήρωτες ανάγκες, αυτό το φάρμακο εκτιμάται ότι θα βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ασθενών.