Η Amryt, μια παγκόσμια βιο-φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην απόκτηση, ανάπτυξη και εμπορία νέων θεραπειών για σπάνιες παθήσεις , ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συνιστώντας την έγκριση του Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω. Η πομφολυγώδης επιδερμόλυση (ΠΕ) είναι μια σπάνια και ομάδα κληρονομικών διαταραχών του δέρματος, των βλεννογόνων μεμβρανών και των εσωτερικών επιθηλιακών χιτώνων που χαρακτηρίζεται από ακραία ευθραυστότητα του δέρματος με σχηματισμό πομφολύγων στο δέρμα.
Οι ασθενείς με σοβαρές μορφές ΠΕ πάσχουν από σοβαρές, χρόνιες φυσαλίδες , έλκη και ουλές στο δέρμα, ακρωτηριαστικές ουλές στα χέρια και τα πόδια, συστολές των αρθρώσεων, στενώσεις του οισοφάγου και των βλεννογόνων, υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης επιθετικών καρκινωμάτων των πλακωδών κυττάρων, λοιμώξεις και κίνδυνο πρόωρου θανάτου.
Με βάση την παραπάνω σύσταση της CHMP αναμένεται απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής (ΕΚ) σχετικά με την αίτηση για το Filsuvez® εντός 67 ημερών. Η κεντρική άδεια κυκλοφορίας θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Ο Οργανισμός Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) στο Ηνωμένο Βασίλειο αναμένεται να χορηγήσει άδεια κυκλοφορίας εντός του ίδιου χρονικού διαστήματος.
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.
Ο Δρ Joe Wiley, Διευθύνων Σύμβουλος της Amryt Pharma, σχολίασε: “Η σύσταση της CHMP για την έγκριση του Filsuvez® στην Ευρώπη αποτελεί το σημαντικότερο ορόσημο στην ιστορία της Amryt και αντιπροσωπεύει μια σημαντική θετική εξέλιξη για τους Ευρωπαίους ασθενείς που πάσχουν από αυτή την εξουθενωτική πάθηση. Αυτό είναι το αποκορύφωμα χρόνων σκληρής δουλειάς από όλη την ομάδα της Amryt. Θα ήθελα να ευχαριστήσω επίσημα τόσο τα μέλη της ομάδας όσο και όλους τους ασθενείς,τους φροντιστές και τους γιατρούς για τη δέσμευση και τις προσπάθειές τους να φτάσουμε σε αυτό το σημείο.
Το Filsuvez® θα είναι το τέταρτο εμπορικό μας προϊόν και διαθέτουμε ήδη την ομάδα, την οικονομική ευελιξία, τα συστήματα και την παγκόσμια υποδομή για να το διαθέσουμε στην αγορά και να εκτελέσουμε το σημαντικό σχέδιο της ανάπτυξής μας. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που βρισκόμαστε λίγο πιο κοντά στο να προσφέρουμε το Filsuvez® στους Ευρωπαίους ασθενείς που το έχουν ανάγκη το συντομότερο δυνατό”.
Ο Jimmy Fearon, Διευθύνων Σύμβουλος της Debra Ireland και μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Debra International, σχολίασε: “ Τα σημερινά νέα είναι ευπρόσδεκτα και εξαιρετικά σημαντικά για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους που παλεύουν καθημερινά με αυτή τη φοβερή ασθένεια και έχουν σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Ένα μεγάλο ευχαριστώ στην ομάδα της Amryt, αυτά είναι καλά νέα για τις οικογένειές μας που δεν εξυπηρετούνται επαρκώς”.
Η μελέτη EASE (NCT03068780) είναι η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη Φάσης ΙΙΙ που διεξήχθη ποτέ σε ασθενείς με ΠΕ, η οποία διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες. Περιλαμβάνει μια μελέτη φάσης 3 τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη που ακολουθείται από μια 24μηνη φάση ανοικτής επισήμανσης, με ένα σκέλος. Ασθενείς με δυστροφικά και συνδεσμικά τραύματα-στόχους ΠΕ μεγέθους μεταξύ 10 και 50 cm2 που υπήρχαν για > 21 ημέρες και < 9 μήνες τυχαιοποιήθηκαν σε διπλά τυφλή φάση σε θεραπεία μελέτης σε αναλογία 1:1 και σε επιδέσμους τραύματος που εφαρμόζονταν σύμφωνα με την καθιερωμένη φροντίδα. Στη δοκιμή εγγράφηκαν 223 ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων 156 παιδιατρικών ασθενών. Από αυτούς που ολοκλήρωσαν τη διπλά τυφλή φάση, το 100% εισήλθε στην ανοικτή φάση παρακολούθησης της ασφάλειας.