Ένα Εθνικό Σχέδιο για τα Σπάνια Νοσήματα πρέπει κυρίως να εξασφαλίζει κοινωνική δικαιοσύνη δηλαδή την άρση όλων των εμποδίων ώστε  έχουν όλοι οι ασθενείς την πρόσβαση που χρειάζονται στην κατάλληλη περίθαλψη, δήλωσε ο Καθηγητής Οικονομικών της Υγείας στο Πανεπιστήμιο Πειραιώς και Διευθυντής του Εργαστηρίου «Οικονομικών και Διοίκησης της Υγείας» του Παν. Πειραιώς, Αθανάσιος Βοζίκης, στην παρέμβασή του στο 3ο Διεθνές Συνέδριο για τις Σπάνιες Παθήσεις. Όπως ανέφερε η ένταση της ερευνητικής δραστηριότητας όσον αφορά τις σπάνιες παθήσεις τα τελευταία χρόνια είναι εντυπωσιακή, ωστόσο η διαδικασία από την αρχή μιας έρευνας μέχρι να φθάσει ένα καινοτόμο φάρμακο στους ασθενείς παίρνει περίπου 12 χρόνια. Από το 2015 έως το 2021 το 20% των φαρμάκων που εγκρίθηκαν από την ΕΕ αφορούσε φάρμακα για σπάνιες παθήσεις ενώ το 2022 αυτό το ποσοστό έφθασε στο 25%. Στην Ελλάδα μόνο το 11% των καινοτόμων φαρμάκων έρχονται στη χώρα χωρίς προϋποθέσεις ενώ το 40% εισάγεται με προϋποθέσεις. Μεγάλο δε μέρος της καινοτομίας δεν φθάνει στους ασθενείς. Το διάστημα που χρειάζεται για να φθάσει στον ασθενή ένα καινοτόμο φάρμακο από τη στιγμή που εγκρίνεται από τον ΕΜΑ είναι 450 μέρες.

Αναφερόμενος στους πυλώνες στους οποίους πρέπει να στηρίζεται ένα ολοκληρωμένο Εθνικό Σχέδιο για τα Σπάνια Νοσήματα είπε ότι αυτοί είναι πέντε: α) η έγκαιρη και έγκυρη διάγνωση για να έχει ο ασθενής πρόσβαση σε κατάλληλες θεραπείες , εξειδικευμένους γιατρούς , οικογενειακό προγραμματισμό και καλύτερη διαχείρηση του νοσήματος. β) Ισότιμη πρόσβαση και φροντίδα εντός του ΕΣΥ, δεδομένου ότι αυτή τη στιγμή πολλοί ασθενείς πρέπει να συμβιβαστούν με τον καλύτερο διαθέσιμο γιατρό  λόγω ελλείψεων εκπαίδευσης στις σπάνιες παθήσεις και να αντιμετωπίζει αυξημένο κόστος εξετάσεων, θεραπειών και αποκατάστασης που δεν καλύπτονται. γ) Ισότιμη πρόσβαση στην καλύτερη φροντίδα και η σημασία των ERNs. Σήμερα λειτουργούν σχεδόν 1500 μονάδες ERN σε 27 κράτη μέλη και στη Νορβηγία. Από τις αρχές του 2022 η Ελλάδα εντάχθηκε με 18 μονάδες Υγείας στο ERN, 9 στο Λαϊκό, 4 στο Αιγινήτειο, 1 στο Αττικό και 4 στο Παίδων Αγία Σοφία. δ) Διασυνοριακή περίθαλψη, δηλαδή δικαίωμα των πολιτών της Ευρώπης στην περίθαλψη σε οποιαδήποτε χώρα της ΕΕ με αποζημίωση των εξόδων από τη χώρα προέλευσης και ε) Προώθηση της έρευνας και των κλινικών μελετών. Όπως σημείωσε ο κ Βοζίκης αυτή τη στιγμή στη χώρα μας η γραφειοκρατία στις κλινικές έρευνες λειτουργεί αποτρεπτικά για τη διενέργειά στους τόσο στον ακαδημαϊκό κύκλο όσο και στα νοσοκομεία του ΕΣΥ.

Όσον αφορά την οικονομική οπτική της περίθαλψης για τα σπάνια νοσήματα, ο καθηγητής τόνισε ότι το κόστος διαχείρισης ενός σπάνιου νοσήματος είναι 5 φορές μεγαλύτερο από αυτό ενός κοινού νοσήματος. Ωστόσο όπως τόνισε αυτό που πρέπει να λαμβάνεται υπ’ όψιν στη χάραξη οποιασδήποτε στρατηγικής για τα σπάνια νοσήματα είναι ότι το κόστος θεραπείας αποτελεί μόνο ένα μικρό κομμάτι του συνολικού κοινωνικού κόστους το οποίο έχει πολλές διαστάσεις.