H αξία των δεδομένων των Ασθενών και των RWE

Κατά τη  2^η μέρα του 3ου International Conference on Rare Diseases στη συζήτηση πάνελ αφιερωμένη στην “Αξία των Δεδομένων των Ασθενών και των RWE” συμμετείχαν η συντονίστρια της ενότητας, Anja SCHIEL, Special Adviser, Lead Methodologist in Regulatory and Pharmacoeconomic Statistics, NoMA, Teamleader international HTA (iHTA, NoMA), Vice-Chair CSCQ JSC (EUnetHTA21), Member Scientific Advice Working Party (SAWP), EMA, Member Methodology Working Party (MWP), η Denise UMUHIRE, Pharmacoepidemiologist and RWE specialist, he Data Analytics and Methods Taskforce, European Medicines Agency (EMA), η Ana RATH, Coordinator of the Orphanet Work Direct Grant and of the RD-CODE Project, ο Luca PANI, Professor of Psychiatry at University of Miami and Professor of Pharmacology at Università di Modena e Reggio Emilia, Chief Innovation and Regulatory Officer, Nurosene, Chief Clinical Operations and Strategic Development, Relmada Therapeutics και η Simona MARTIN, Scientific Officer, Project Leader at the European Commission Directorate General Joint Research Centre, Directorate F – Health, Consumers and Reference Materials, Unit F1 – Disease Prevention.

Κατά τη διάρκεια της συζήτησης οι ομιλητές αναφέρθηκαν στα προβλήματα της ποιότητας των δεδομένων τόσο σε Ευρωπαϊκό όσο και παγκόσμιο επίπεδο. Τα δεδομένα ασθενών είναι η φωνή των ασθενών και εκείνοι είναι που ξέρουν καλύτερα την ασθένεια τους παρέχοντας αληθινές μαρτυρίες και στοιχεία για την ασθένειά τους. Ο πλούτος των δεδομένων αυτών όμως δεν εξασφαλίζει σωστή πληροφορία και η πληροφορία δεν αποτελεί οπωσδήποτε γνώση πολύτιμη για την αποτελεσματική θεραπεία των σπάνιων ασθενειών.

Προς αυτή την κατεύθυνση η κα Rath αναφέρθηκε στο πρόγραμμα Orphanet το οποίο εφαρμόζεται σε τουλάχιστον 40 χώρες. Το Orphanet παρέχει πληροφορίες για επίσημα δίκτυα ερευνητικών έργων, πολυεθνικών κλινικών δοκιμών, μητρώων ασθενών και βιοτραπεζών για μια συγκεκριμένη σπάνια ασθένεια ή μια ομάδα σπάνιων ασθενειών. Ανάλογα με τον τύπο του δικτύου, το Orphanet περιλαμβάνει δίκτυα που ορίζονται επίσημα από τις υγειονομικές αρχές της χώρας, χρηματοδοτούνται σε ευρωπαϊκό ή εθνικό επίπεδο ή είναι ανοιχτά για συνεργασία.

Με 30.000.000 ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε όλη την Ευρώπη, η Ευρωπαϊκή επιτροπή δεν θα μπορούσε παρά να αναλάβει δράση συνέχισε η κα Simona MARTIN με τη δημιουργία του EU Rare Disease Platform. Η πλατφόρμα της ΕΕ για τις σπάνιες ασθένειες στοχεύει να παρέχει στους ερευνητές, τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης, τους ασθενείς και τους υπεύθυνους χάραξης πολιτικής ένα συνεπές μέσο για τη βελτίωση της γνώσης, της διάγνωσης και της θεραπείας των σπάνιων ασθενειών.

Η υποδομή του Ευρωπαϊκού Μητρώου Σπάνιων Ασθενειών European Rare Disease Registry Infrastructure (ERDRI) καθιστά τα δεδομένα των μητρώων σπάνιων ασθενειών με δυνατότητα αναζήτησης και εύρεσης. Με εργαλεία για ασφαλή αναζήτηση και διασταύρωση πληροφοριών υποστηρίζει και διευκολύνει διαγνώσεις και κλινικές έρευνες και δοκιμές. Επίσης παρέχει στατιστικές πληροφορίες για τις σπάνιες παθήσεις. Το ERDRI υποστηρίζει τα υπάρχοντα μητρώα λόγω της διαλειτουργικότητάς τους και της δημιουργίας νέων μητρώων.

Κλείνοντας την πολύ ενδιαφέρουσα συζήτηση όλοι οι συμμετέχοντες συμφώνησαν ότι η ασφαλής και αποτελεσματική συλλογή ποιοτικών δεδομένων αποτελεί πολυδιάστατο πρόβλημα αλλά και μια μεγάλη πρόκληση. Υπάρχει επιτακτική ανάγκη για καλά δομημένα και κωδικοποιημένα δεδομένα και οφείλουν όλοι με νέα εργαλεία και σωστή μεθοδολογία να στοχεύσουν προς αυτήν την κατεύθυνση.