Για τα ευρωπαϊκά σχέδια για τις σπάνιες ασθένειες και την εθνική σημασία των πολιτικών για ανάγκη για να καλυφθεί η απόσταση με την πρόοδο της επιστήμης που επιταχύνεται συνεχώς, έκανε λόγο ο Nicolas GARNIER, Senior Director, Patient Advocacy Lead, Global Product Development, Pfizer Rare Disease, μιλώντας στο 3ο Διεθνές Συνέδριο για τις Σπάνιες Παθήσεις. Ανέφερε ότι σήμερα υπάρχουν πάνω από 500 συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας και σύμφωνα με τον FDA αναμένουν 10 έως 20 εγκρίσεις γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών κάθε χρόνο μετά το 2025. Επομένως, τόνισε, είναι επείγον να προετοιμάσουμε τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης και να διασφαλίσουμε ότι έχουμε τις σωστές πολιτικές για να προσφέρουμε αυτές τις καινοτόμες θεραπείες σε ασθενείς με ΣΔ που τις χρειάζονται. Ο κ. Garnier επεσήμανε τρία σημεία: α) τη συλλογή δεδομένων, RWE β) την αξιολόγηση της αξίας των θεραπειών και γ) τη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη και τη διασυνοριακή συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές, στις οποίες τα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς διαδραματίζουν κρίσιμο ρόλο.

Αναφορικά με τα RWE, ανέφερε ότι ο EMA ξεκίνησε το έργο DARWIN που μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ολόκληρη την ΕΕ για τη λήψη ρυθμιστικών αποφάσεων. Απαιτούνται μελέτες ασφάλειας μετά την έγκριση για τις γονιδιακές θεραπείες στην Ευρώπη. Ωστόσο, λόγω των κανόνων προστασίας δεδομένων στην Ευρώπη και του GDPR, η διαδικασία εφαρμογής και χρήσης RWD και μητρώων για την απόδειξη της μακροπρόθεσμης ασφάλειας και αποτελεσματικότητας αλλά και τη μέτρηση της αποτελεσματικότητας, είναι μια διαδικασία περίπλοκη και μακροχρόνια. Όσον αφορά την αξιολόγηση της αξίας αυτών των μεμονωμένων θεραπειών, τόνισε ότι υπάρχει ένα κατακερματισμένο τοπίο πρόσβασης στην αγορά το οποίο καθιστά πολύ περίπλοκο το λανσάρισμα ενός φαρμάκου και στις 27 χώρες της ΕΕ. Ανέφερε ότι είναι σημαντικό να υπάρξουν συμφωνίες βάσει αξίας και να υπάρξει αξιοποίηση των RWE και των μητρώων, καθώς και μακροπρόθεσμη παρακολούθηση για τη διευκόλυνση της πρόσβασης και τη διευκόλυνση της αξιολόγησης της αξίας που παρέχεται από αυτές τις θεραπείες στους ασθενείς σε ατομική βάση.

Όταν μιλάμε για διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη, θα πρέπει να έχουμε υπόψιν μας ότι οι γονιδιακές θεραπείες χρειάζονται βαθιά εξειδίκευση και εξειδικευμένα κέντρα θεραπείας που δεν υπάρχουν και στα 27 κράτη μέλη της ΕΕ. Υπάρχουν συνεπώς πάρα πολλά πρακτικά εμπόδια στη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη στην ΕΕ, καθώς η νομοθεσία της ΕΕ δεν διευκολύνει αποτελεσματικά τις μεταφορές ασθενών από κέντρο σε κέντρο και από χώρα σε χώρα, κατέληξε ο κ. Garnier.