Στην κομβική σημασία που έχει η αναθεώρηση της ευρωπαϊκής φαρμακευτικής νομοθεσίας τόσο για τις φαρμακευτικές επιχειρήσεις όσο και για τους ασθενείς, εστίασε την ομιλία του στο 3ο Διεθνές Συνέδριο για τις Σπάνιες Παθήσεις ο Thomas BOLS, Head of Government Affairs and Public Policy for EMEA & Asia Pacific Region, PTC Therapeutics. Όπως ανέφερε, η υφιστάμενη ευρωπαϊκή νομοθεσία για το φάρμακο, παρότι είχε ηλικία 30 ετών, είχε λειτουργήσει πολύ καλά μέχρι σήμερα. Είναι φυσικό ότι δεν μπορεί πλέον να καλύψει τα θέματα που έχουν προκύψει λόγω των διαφορετικών συνθηκών, της ραγδαίας ανάπτυξης της τεχνολογίας, τα σύνθετα νομικά και ρυθμιστικά ζητήματα και σαφώς πρέπει να γίνουν πολλά ακόμα, για μια πραγματική αναθεώρηση. Ωστόσο, το σημαντικό είναι ότι το πνεύμα υπό το οποίο γίνονται επί του παρόντος οι συζητήσεις για αυτή την αναθεώρηση δεν είναι το ιδανικό, καθώς πρέπει στο επίκεντρο να βρίσκονται οι ασθενείς και οι ανάγκες τους. Ειδικά στο θέμα των σπανίων παθήσεων, έχουμε ένα ποσοστό 97% των σπανίων ασθενειών να μην έχουν καμιά θεραπεία. Όλοι λοιπόν οι εμπλεκόμενοι φορείς πρέπει να επικεντρωθούμε στο πως θα γίνει αυτή η αναθεώρηση καλύτερη για τους ασθενείς. Πρέπει να πρυτανεύσει η ενθάρρυνση της καινοτομίας και η κοινή προσπάθεια να γίνει η Ευρώπη ανταγωνιστική στο διεθνές περιβάλλον που αφορά το φάρμακο. Ανέφερε επίσης ότι υπάρχουν σημεία στην αναθεώρηση αυτή που θέλουν περαιτέρω αποσαφήνιση, όπως η 10ετής προστασία της πατέντας, η οποία θα μεγαλώνει η μικραίνει αναλόγως με το εάν πληρούνται κάποια κριτήρια από τις φαρμακευτικές εταιρείες, όπως πχ. να υπάρχει πρόσβαση του φαρμάκου σε όλες τις χώρες της Ε.Ε. κ.ά. Θα πρέπει εδώ να σημειώσουμε ότι δεν είναι πάντα εύκολο να είναι ένα φάρμακο διαθέσιμο σε κάθε χώρα, για παράδειγμα ορισμένες gene therapies πρέπει να διακινούνται μέσω ειδικών κέντρων που δεν είναι πάντα διαθέσιμα σε κάθε χώρα.  Ένα άλλο σημείο, τέλος, είναι να αποσαφηνιστεί ο όρος ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες, κάτι που παίζει σημαντικό ρόλο ειδικά στις σπάνιες παθήσεις.