Τα τελευταία δύο χρόνια, τρεις γονιδιακές θεραπείες για σπάνιες ασθένειες έχουν αποσυρθεί από την ευρωπαϊκή αγορά για επιχειρηματικούς λόγους, εντείνοντας την ανησυχία ότι και άλλες γονιδιακές θεραπείες για σπάνιες ασθένειες θα έχουν παρόμοια μοίρα, όπως και οι επερχόμενες θεραπείες που βασίζονται στη σχετική τεχνική επεξεργασίας γονιδιώματος, η οποία κάνει στοχευμένες αλλαγές στο DNA. Σύμφωνα με το σχετικό δημοσίευμα του Nature, το strimvelis είναι μια ισχυρή θεραπεία για μια καταστροφική γενετική διαταραχή του ανοσοποιητικού συστήματος και μια από τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες που εγκρίθηκαν στην Ευρώπη. Αλλά το 2022, η εταιρεία που το πούλησε ανακοίνωσε ότι δεν είχε πλέον την οικονομική δυνατότητα να το κάνει. Το strimvelis ήταν εξαιρετικά αποτελεσματικό στη θεραπεία ασθενειών, αλλά όχι στο να αποφέρει κέρδος.
Ωστόσο, το ιταλικό φιλανθρωπικό ίδρυμα Telethon στο Μιλάνο ανακοίνωσε ότι θα παράγει το strimvelis , αποτελώντας τον πρώτο μη κερδοσκοπικό οργανισμό που αναλαμβάνει την εμπορευματοποίηση μιας γονιδιακής θεραπείας. Η πρωτοφανής κίνηση του φιλανθρωπικού Ιδρύματος προσφέρει ελπίδα σε επιστήμονες που έχουν περάσει δεκαετίες αναπτύσσοντας γονιδιακές θεραπείες για σπάνιες διαταραχές, ότι οι θεραπείες τους θα συνεχίσουν να βοηθούν τους ανθρώπους που τις έχουν ανάγκη. Άλλοι ανορθόδοξοι τρόποι για να συνεχιστούν αυτές οι προσπάθειες δοκιμάζονται επίσης.
«Νομίζω ότι θα αρχίσουμε να βλέπουμε δημιουργικές λύσεις και μάλλον διαφορετικές οντότητες που εμπορεύονται φάρμακα», λέει ο P. J. Brooks, διευθυντής προγράμματος του Εθνικού Κέντρου Προώθησης Μεταφραστικών Επιστημών των ΗΠΑ (NCATS) στη Bethesda του Μέριλαντ.
Η Orchard Therapeutics –που είχε εγκαταλείψει το strimvelis- σταμάτησε επίσης τις εργασίες σε μια θεραπεία που είναι παρόμοια με το Strimvelis, αλλά χρησιμοποιεί μια διαφορετική μέθοδο για να μεταφέρει το γονίδιο ADA στα κύτταρα ενός αποδέκτη. Το 2021, η εταιρεία επέστρεψε τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας για αυτή τη θεραπεία στους ακαδημαϊκούς ερευνητές που την δημιούργησαν για πρώτη φορά. Ένας από αυτούς τους ερευνητές, ο παιδίατρος Donald Kohn στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, στο Λος Άντζελες, συνεχίζει τις δοκιμές με χρήματα από το Ινστιτούτο Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνια στο Νότιο Σαν Φρανσίσκο, μια κρατική υπηρεσία που χρηματοδοτεί την έρευνα βλαστοκυττάρων.