Ενδιαφέροντα συμπεράσματα για ένα θέμα που είναι πολύ επίκαιρο και στη χώρα μας τον τελευταίο καιρό, προέκυψαν από μελέτη σχετικά με την αποτελεσματικότητα αντικαρκινικών φαρμάκων που πήραν ταχεία έγκριση από τον FDA, στη μετέπειτα πορεία τους. Το πρόγραμμα ταχείας έγκρισης του FDA έχει ως στόχο να παρέχει στους ασθενείς έγκαιρη πρόσβαση σε πολλά υποσχόμενα φάρμακα, για τη θεραπεία εξουθενωτικών ή θανατηφόρων ασθενειών. Σύμφωνα με τη εν λόγω μελέτη που δημοσιεύτηκε στο Journal of the American Medical Association και συζητήθηκε στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ένωσης για την Έρευνα για τον Καρκίνο, πολλά αντικαρκινικά φάρμακα που είχαν λάβει ταχεία έγκριση από τον Οργανισμό δεν μπόρεσαν να αποδείξουν οφέλη επιβίωσης μετά από πέντε χρόνια. Το πρόγραμμα ταχείας έγκρισης του FDA χρονολογείται από το 1992, όταν χρησιμοποιήθηκε για πρώτη φορά για την ταχεία ανάπτυξη θεραπειών για την αντιμετώπιση της επιδημίας HIV/AIDS στη δεκαετία του 1980. Σήμερα, περισσότερο από το 80% όλων των ταχέων εγκρίσεων χορηγούνται για ογκολογικές θεραπείες. Στην εν λόγω μελέτη,  εξετάστηκαν τα κλινικά οφέλη ορισμένων ογκολογικών φαρμάκων που εξασφάλισαν ταχεία έγκριση και την επακόλουθη απόδοσή τους σε επιβεβαιωτικές μελέτες. Οι ερευνητές εξέτασαν 129 ταχείες εγκρίσεις από το 2013 έως το 2023.

 

Μεταξύ αυτών των φαρμάκων, 46 που εγκρίθηκαν μεταξύ 2013 και 2017 είχαν για πάνω από πέντε χρόνια δεδομένα παρακολούθησης διαθέσιμα για ανασκόπηση μέχρι τη στιγμή της μελέτης. Από αυτά, το 63% προχώρησε σε κανονική έγκριση, παρά το γεγονός ότι μόνο το 43% εξ’αυτών επέδειξε κλινικό όφελος σε επιβεβαιωτικές δοκιμές. Μία πλήρης έγκριση, εν τω μεταξύ, χορηγήθηκε παρά την αρνητική επιβεβαιωτική δοκιμή, σύμφωνα με τη μελέτη. Συνολικά, η μελέτη κατέληξε στο συμπέρασμα ότι «τα περισσότερα» αντικαρκινικά φάρμακα στα οποία χορηγήθηκε ταχεία έγκριση «δεν απέδειξαν όφελος στη συνολική επιβίωση ή την ποιότητα ζωής εντός 5 ετών από την ταχεία έγκριση. Ωστόσο, ο βιομηχανικός εμπορικός όμιλος PhRMA έσπευσε να υπερασπιστεί το πρόγραμμα ταχείας έγκρισης. Σε μια δήλωση, ένας εκπρόσωπος του PhRMA τόνισε ότι η πορεία του προγράμματος ήταν «πολύ επιτυχημένη, παρέχοντας έγκαιρη πρόσβαση σε θεραπείες για τον HIV/AIDS, διαφόρους τύπου καρκίνου και σπάνιων ασθενειών, αποφέροντας  καλύτερα αποτελέσματα στην υγεία εκατομμυρίων ασθενών». Εν τω μεταξύ, ο FDA εξέφρασε πρόσφατα ανησυχία για εκτεταμένα χρονοδιαγράμματα όσον αφορά τη διεξαγωγή επιβεβαιωτικών μελετών και προέτρεψε τις εταιρείες να μειώσουν το χρόνο για να αποδειχθεί το κλινικό όφελος, προκειμένου να ελαχιστοποιηθεί η έκθεση των ασθενών σε φάρμακα που δεν είναι αποτελεσματικά.

Υπενθυμίζεται ότι πρόσφατα ο Υπουργός Υγείας με αφορμή τις αποτυχημένες μελέτες που πραγματοποιήθηκαν σε δύο φάρμακα τα οποία εισήχθησαν στην Ελλάδα μέσω ΙΦΕΤ, και τα οποία είχαν μόνο την έγκριση FDA, ανακοίνωσε ότι στο εξής με τέτοιο τρόπο θα εισάγονται φάρμακα εφόσον έχουν πάρει και την έγκριση του ΕΜΑ, γεγονός όμως που πυροδότησε αντιδράσεις από την πλευρά των ασθενών, που δικαιολογημένα τονίζουν ότι δεν πρέπει να κοπεί η πρώιμη πρόσβαση στα καινοτόμα φάρμακα δεδομένου ότι σε κάποιες περιπτώσεις είναι θέμα «ζωής και θανάτου».