Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για ενήλικες με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ). Το iptacopan έλαβε έγκριση για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ΠΝΑ οι οποίοι παρουσιάζουν αιμολυτική αναιμία, ανεξαρτήτως αν έχουν λάβει ή όχι προηγουμένως θεραπεία με αναστολείς συμπληρώματος.

Η έγκριση της ΕΕ χορηγήθηκε μετά από θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ τον Μάρτιο, με βάση ισχυρά δεδομένα από  τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ APPLY-PNH. Η μελέτη κατέδειξε υπεροχή στη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης (Hb) επί απουσίας μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων, και στο ποσοστό αποφυγής μεταγγίσεων έναντι των ασθενών που παρέμειναν σε θεραπεία  στο σκέλος ελέγχου. Στην ίδια μελέτη, οι ασθενείς ανέφεραν βελτίωση στην κόπωση, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωση [FACIT-F].6 Η θετική γνωμοδότηση ενισχύθηκε επίσης από τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III APPOINT-PNH σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολέα του συμπληρώματος.

«Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι που ο EMA ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για άτομα που ζουν με ΠΝΑ σε όλη την Ευρώπη, παρέχοντας μια πολυπόθητη εναλλακτική σε ασθενείς που συχνά έπρεπε να δομήσουν τη ζωή τους γύρω από τη διαχείριση της νόσου.», δήλωσε η κα Σταθέλου, διευθύντρια του τμήματος ιατρικών υποθέσεων της Novartis Hellas.

Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια και εξουθενωτική χρόνια διαταραχή του αίματος που χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, ανεπάρκεια του μυελού των οστών και θρόμβωση σε ποικίλους συνδυασμούς και επίπεδα βαρύτητας. Παρά τις θεραπευτικές παρεμβάσεις ενδέχεται τα συμπτώματα της ΠΝΑ να παραμείνουν ανεξέλεγκτα.