Η ελβετική φαρμακοβιομηχανία Roche θα συνεργαστεί με την startup εταιρεία βιοτεχνολογίας Ascidian Therapeutics για την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών για νευρολογικές παθήσεις. Σύμφωνα με όσα δήλωσε η Ascidian Therapeutics, η Roche αποκτά αποκλειστικά δικαιώματα στην τεχνολογία επεξεργασίας εξονίων RNA της Ascidian για την ανάπτυξη θεραπειών για νευρολογικές ασθένειες. Η Ascidian θα λάβει μια αρχική πληρωμή 42 εκατομμυρίων δολαρίων και έως και 1,8 δισεκατομμύρια δολάρια για ερευνητικές, κλινικές και εμπορικές πληρωμές. Είναι επίσης επιλέξιμο να λάβει δικαιώματα για εμπορικές πωλήσεις παγκοσμίως για οποιεσδήποτε θεραπείες που θα αναπτυχθούν στο πλαίσιο της συνεργασίας. Η Ascidian, που υποστηρίζεται από την εταιρεία επιχειρηματικών κεφαλαίων Apple Tree Partners, αναπτύσσει ξεχωριστά μια θεραπεία για γενετικό οφθαλμικό νόσημα για την οποία συγκέντρωσε 40 εκατομμύρια δολάρια χρηματοδότησης τον Νοέμβριο του 2023.

Η υποψήφια θεραπεία, το ACDN-01, βασίζεται επίσης στην τεχνολογία επεξεργασίας εξονίων RNA που περιλαμβάνει την αντικατάσταση μεταλλαγμένων γονιδίων με υγιή.