Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την έγκριση του sotatercept, σε συνδυασμό με άλλες υπάρχουσες θεραπείες για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ), για τη θεραπεία της ΠΑΥ σε ενήλικες ασθενείς με Λειτουργική Κατηγορία (FC) II έως III του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας (ΠΟΥ), για τη βελτίωση της ικανότητας άσκησης.
Το θεραπευτικό προϊόν είχε ενταχθεί στο πρόγραμμα PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που έχουν ιδιαίτερη δυνατότητα να αντιμετωπίσουν τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των ασθενών.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) θα εξετάσει τη σύσταση της CHMP και η απόφαση σχετικά με την αίτηση άδειας κυκλοφορίας του sotatercept στην Ευρωπαϊκή Ένωση, την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία αναμένεται το Φθινόπωρο του 2024.
Η πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) είναι μια σπάνια, μακροχρόνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή κατάσταση κατά την οποία οι ασθενείς έχουν ασυνήθιστα υψηλή αρτηριακή πίεση στις αρτηρίες στους πνεύμονες. Πολλοί ασθενείς αντιμετωπίζουν δυσκολία στην αναπνοή που περιορίζει τη σωματική τους δραστηριότητα. Παρά τις εγκεκριμένες θεραπείες, η μακροπρόθεσμη πρόγνωση παραμένει κακή: υπολογίζεται ότι περίπου το 50% των ασθενών θα πεθάνει εντός πέντε έως επτά ετών μετά τη διάγνωση. Σήμερα υπολογίζεται ότι περίπου 40.000 άτομα στις ΗΠΑ και 30.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση πάσχουν από ΠΑΥ.
Το sotatercept είναι η πρώτη θεραπεία με αναστολέα σηματοδότησης ακτιβίνης που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της ΠΑΥ. Στο σώμα, οι πρωτεΐνες που ονομάζονται ακτιβίνες συνδέονται με έναν υποδοχέα που ονομάζεται ActRIIA για να διεγείρουν την ανάπτυξη των κυττάρων που αποτελούν τα αιμοφόρα αγγεία. Αυτοί οι υποδοχείς είναι υπερβολικά ενεργοί σε ασθενείς με ΠΑΥ. Το sotatercept είναι αντίγραφο του ActRIIA και επειδή συνδέεται επίσης με ακτιβίνες, τις εμποδίζει να ενεργοποιήσουν τον υποδοχέα. Με αυτόν τον τρόπο, το sotatercept ρυθμίζει την ανάπτυξη νέων αιμοφόρων αγγείων στους πνεύμονες. Αυτό οδηγεί σε μειωμένη στένωση και πάχυνση των αιμοφόρων αγγείων, βελτιώνοντας έτσι τα συμπτώματα της νόσου.