Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ανακοίνωσε την Τρίτη ότι ενέκρινε το φάρμακο της SpringWorks Therapeutics για τη θεραπεία ενός τύπου σπάνιας γενετικής διαταραχής, που προκαλεί την ανάπτυξη όγκων στον ιστό που καλύπτει τα νεύρα σε όλο το σώμα. Μετά την ανακοίνωση, οι μετοχές της εταιρείας ενισχύθηκαν κατά 4% .
Το από του στόματος φάρμακο, με την επωνυμία Gomekli, εγκρίθηκε για ενήλικες και παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω που πάσχουν από την πάθηση γνωστή ως νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (NF1), με συμπτωματικά νευροϊνώματα στα οποία ο όγκος δεν μπορεί να αφαιρεθεί χειρουργικά. Το 2020, η ρυθμιστική αρχή υγείας είχε εγκρίνει το Koselugo της AstraZeneca για παιδιά με NF1-PN, καθιστώντας το το πρώτο ειδικό φάρμακο που πήρε το πράσινο φως. Η SpringWorks εκτιμά ότι περίπου 100.000 ασθενείς ζουν με NF1 στις Ηνωμένες Πολιτείες, εκ των οποίων το 30%-50% είναι πιθανό να αναπτύξει πλεγματοειδή νευροϊνώματα. Το προσδόκιμο ζωής των ασθενών με NF1 είναι κατά οκτώ έως 15 χρόνια μικρότερο σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό. Το Gomekli της SpringWorks ανήκει σε μια κατηγορία φαρμάκων γνωστών ως αναστολέων MEK και έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει τους πρωτεϊνικούς τύπους MEK1 και MEK2. «Εκτός από την κάψουλα, διαθέουμε και ένα δισκίο που διαλύεται στο νερό, το οποίο είναι πολύ σημαντικό για τους ασθενείς που δεν μπορούν να καταπιούν και εκείνους που δεν μπορούσαν να λάβουν προηγουμένως θεραπεία», δήλωσε στο Reuters ο διευθύνων σύμβουλος της SpringWorks Saqib Islam πριν από την απόφαση του FDA. Η έγκριση βασίστηκε σε μια δοκιμή μεσαίου σταδίου, όπου το φάρμακο έδειξε μείωση 20% ή περισσότερο του όγκου στο 52% των παιδιών και στο 41% των ενηλίκων ασθενών.