Πειραματική θεραπεία με γενετικά τροποποιημένα κύτταρα που δόθηκε σε 13χρονη έφηβη που έπασχε από οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, είχε σαν αποτέλεσμα η μικρή ασθενής να παραμένει υγιής χωρίς σημάδια της νόσου εδώ και έξι μήνες, όπως αναφέρει δημοσίευμα του BBC News. Σύμφωνα με την ανακοίνωση των Βρετανών ερευνητών το Σαββατοκύριακο στην ετήσια σύνοδο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας, η 13χρονη Αλίσα δεν είχε ανταποκριθεί στις συμβατικές θεραπείες, κυρίως την χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών, και έτσι μετείχε μετείχε σε κλινική δοκιμή του νοσοκομείου παίδων Great Ormond Street Hospital for Children του Λονδίνου για να της δοθεί αυτή η πειραματική θεραπεία που ονομάζεται «base editing», και η οποία είχε ανακαλυφθεί μόλις 6 χρόνια πριν από ερευνητές του νοσοκομείου και του University College London. Σε 28 ημέρες από τη λήψη της θεραπείας που χρησιμοποιεί γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που προέρχονται από υγιή εθελοντή, η μικρή ασθενής παρουσίασε ύφεση, και στη συνέχεια υποβλήθηκε σε δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών για την αποκατάσταση του ανοσοποιητικού της συστήματος. Έξι μήνες μετά, η νόσος δεν ανιχνεύεται και η Αλίσα παραμένει υγιής. «Πρόκειται για μια εξαιρετική ένδειξη του τρόπου με τον οποίο, με εξειδικευμένες ομάδες και υποδομές, μπορούμε να συνδυάσουμε τις τεχνολογίες αιχμής στο εργαστήριο με συγκεκριμένα αποτελέσματα στο νοσοκομείο για τους ασθενείς», δήλωσε ο Ουασίμ Κάσιμ, σύμβουλος ανοσολόγος και καθηγητής στο GOSH.