Σε μια απόφαση-ορόσημο, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε χθες την πρώτη έγκριση σε ένα φάρμακο που έχει στόχο να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Alzheimer. Ως γνωστόν, μέχρι τώρα, οι μόνες θεραπείες που έχουν εγκριθεί για τους ασθενείς με Alzheimer αντιμετώπιζαν μόνο ορισμένα συμπτώματα, όπως την απώλεια μνήμης και δεν στόχευαν στην υποκείμενη ασθένεια. Με την απόφαση της Δευτέρας, ο FDA άνοιξε τον δρόμο για μια από τις πλέον αναμενόμενες αλλά και προσοδοφόρες θεραπείες σε εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο. Το aducanumab, προϊόν συνεργασίας της Biogen με την Eisai, θα έχει βαθιές και διαρκείς επιπτώσεις στη φροντίδα του Alzheimer, αλλά και γενικότερα στην ίδια τη διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων, διότι στην πορεία ανάπτυξής του αποδείχθηκε ένα από τα σπάνια φάρμακα που μπορούν να εμπνεύσουν τους ασθενείς, να διαιρέσουν τους γιατρούς, να ασκήσουν πίεση στις ασφαλιστικές εταιρείες και να ελέγξουν τα όρια στη λειτουργία του ίδιου του FDA.
Ήδη συνεχίζεται η έντονη συζήτηση σχετικά με το εάν το φάρμακο ωφελεί πραγματικά την καθημερινή ζωή των ασθενών με Alzheimer. Το aducanumab, το οποίο θα κυκλοφορήσει με το εμπορικό σήμα Aduhelm, είναι μια μηνιαία ενδοφλέβια έγχυση που προορίζεται να επιβραδύνει τη γνωστική μείωση σε άτομα με ήπια μνήμη και προβλήματα σκέψης. Πρόκειται για ένα μονοκλωνικό αυτό αντίσωμα, που στοχεύει μια πρωτεΐνη, το αμυλοειδές, που συσσωρεύεται σε πλάκες στους εγκεφάλους των ασθενών του Alzheimer και θεωρείται βιοδείκτης της νόσου. Τόσο οι επικριτές όσο και οι υποστηρικτές της έγκρισης συμφωνούν ότι το φάρμακο μειώνει ουσιαστικά τα επίπεδα αμυλοειδούς, ωστόσο, η μείωση του αμυλοειδούς δεν ισοδυναμεί με επιβραδυντικά συμπτώματα της άνοιας. Σε δύο δεκαετίες κλινικών δοκιμών, πολλά φάρμακα που μειώσαν το αμυλοειδές, απέτυχαν να αντιμετωπίσουν τα συμπτώματα.
Οι ρυθμιστικές αρχές βασίστηκαν για την απόφαση έγκρισής τους σε μια μεγάλη μελέτη που διαπίστωσε ότι οι ασθενείς με πρώιμο Alzheimer στους οποίους δόθηκε υψηλή δόση aducanumab για αρκετό χρόνο φάνηκαν να λειτουργούν καλύτερα σε μια γνωστική δοκιμή συγκριτικά με εκείνους στους οποίους χορηγήθηκε εικονικό φάρμακο. Ωστόσο, η ισχύς αυτών των αποτελεσμάτων έχει αμφισβητηθεί επανειλημμένα. Ο FDA επέλεξε να εγκρίνει το aducanumab υπό όρους, πράγμα που σημαίνει ότι οι εταιρείες Biogen και Eisai θα πρέπει να διεξαγάγουν μια νέα δοκιμή για να επιβεβαιώσουν τα οφέλη και τους κινδύνους του φαρμάκου – μια μελέτη που πιθανότατα θα είναι πολύ ακριβή και θα χρειαστεί χρόνια για να ολοκληρωθεί.
Όσον αφορά πάντως τη Biogen και την Eisai, αναμένουν ότι το φάρμακο θα παράγει γρήγορα δισεκατομμύρια δολάρια σε ετήσιες πωλήσεις. Ο Michel Vounatsos, διευθύνων σύμβουλος της Biogen, χαρακτήρισε την έγκριση «ιστορική στιγμή», προσθέτοντας ότι το φάρμακο «θα μεταμορφώσει τη θεραπεία ανθρώπων που ζουν με τη νόσο Alzheimer». Η εταιρεία δεν έχει ακόμη ανακοινώσει την τιμή του φαρμάκου, αλλά θα μπορούσε να κυμαίνεται από 10.000 έως 50.000 δολάρια ανά ασθενή ετησίως, σύμφωνα με αναλυτές της Wall Street. Περίπου έξι εκατομμύρια άνθρωποι στις Ηνωμένες Πολιτείες και περίπου 30 εκατομμύρια παγκοσμίως έχουν Alzheimer, ένας αριθμός που αναμένεται να διπλασιαστεί έως το 2050. Επί του παρόντος, μόνο πέντε φάρμακα εγκεκριμένα στις Ηνωμένες Πολιτείες μπορούν να καθυστερήσουν τη γνωστική μείωση για αρκετούς μήνες σε διάφορα στάδια της νόσου Alzheimer.