Issue: HD2138

Είναι οι επιτροπές Αξιολόγησης και Αποζημίωσης, τα Aσφαλιστικά Tαμεία και τα Συστήματα Υγείας, έτοιμα για τα Προϊόντα Προηγμένης θεραπείας (ATMPs); Με αυτό το καίριο ερώτημα ξεκίνησε την παρουσίαση του ο Χρήστος Δάκας, Executive Director, Country Manager Greece, Cyprus & Malta Novartis Gene Therapies Switzerland GmbH, τονίζοντας το γεγονός ότι ο κλάδος της υγειονομικής περίθαλψης προετοιμάζεται πυρετωδώς να εγκρίνει εκατοντάδες νέες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες τα επόμενα χρόνια και συγκεκριμένα εφάπαξ γονιδιακές θεραπείες.

Οι ρυθμιστικές αρχές ιδιαίτερα σε ευρωπαϊκό επίπεδο  έχουν ήδη προσαρμόσει τις διαδικασίες τους και τις επιτροπές των εμπειρογνωμόνων τους έτσι ώστε να διασφαλίσουν την κατάλληλη αξιολόγηση και την ταχεία έγκριση των ATMPs. Σε εθνικό επίπεδο όμως οι περισσότεροι φορείς της Αξιολόγησης της τεχνολογίας της υγείας καθώς και τα ασφαλιστικά ταμεία, οι πληρωτές,  δεν έχουν θεσπίσει ακόμα ειδικούς μηχανισμούς ώστε να αποτυπώσουν τα πλήρη οφέλη από μία τέτοια προηγμένη θεραπεία. Η αξιολόγηση και η χρηματοδότηση των θεραπειών αυτών σε σχέση με τις συμβατικές θεραπείες διαφοροποιείται σε αρκετά σημεία. Υπάρχει έλλειψη των κατάλληλων εργαλείων ώστε να αξιολογηθούν προϊόντα με  εφάπαξ χορήγηση αλλά με μακροπρόθεσμο, πολλές φορές δια βίου,  όφελος.  Τα μοντέλα κόστους – αποτελεσματικότητας παράγουν QALY  που αμφισβητούνται από τους πληρωτές, ενώ το υψηλό αρχικό κόστος > $ 1Μ / ασθενή δημιουργεί σημαντικά προβλήματα στους ετήσιους προϋπολογισμούς των συστημάτων υγείας. Τέλος τα συγκριτικά δεδομένα που ζητούνται συνήθως από τους φορείς HTA για τις συμβατικές θεραπείες δεν είναι πάντα διαθέσιμα από πολλά ATMPs λόγω της φύσης των σπάνιων παθήσεων στις οποίες απευθύνονται.

Επίσης ο κ. Δάκας παρουσίασε μια σειρά συγκεκριμένων προτάσεων για την βελτίωση της πρόσβασης στο μέλλον σε ολόκληρη την Ευρώπη από την πρωτοβουλία Alliance for Regenerative Medicine: Γρήγορη υιοθέτηση νέων μοντέλων χρηματοδότησης/ πληρωμών, ειδικός προϋπολογισμός/ κεφάλαια για τα προϊόντα ATMPs, βελτιωμένες μέθοδοι αξιολόγησης της τεχνολογίας υγείας, με τη χρήση RWE, ανάπτυξη της υποδομής που απαιτείται για τη συλλογή και τη χρήση RWE υψηλής ποιότητας, αυξημένη χρηματοδότηση από την ΕΕ και ευκαιρίες για έγκαιρο διάλογο μεταξύ των παραγωγών και των πληρωτών των ATMPs,  και ανάπτυξη πανευρωπαϊκών πρωτοβουλιών για τη διασφάλιση της έγκαιρης και αποτελεσματικής πρόσβασης των ασθενών στη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη. Κλείνοντας την ομιλία του κατέληξε α) στην ανάγκη συνεργασίας με τον EMA και τους εθνικούς πληρωτές, όπου είναι δυνατόν, για τη βελτίωση της πρόσβασης στα ATMPs  β) στην διευκόλυνση του διαλόγου μεταξύ των ενδιαφερόμενων μερών: φαρμακευτικές εταιρείες, εθνικοί πληρωτές και ρυθμιστικές αρχές και τέλος γ) μια ταυτόχρονη διαδικασία κλινικής και οικονομικής αξιολόγησης μπορεί να είναι χρήσιμη για την επίσπευση της πρόσβασης των ασθενών.

Στην ανάγκη αντιμετώπισης της πρόσβασης των ασθενών με σπάνιες παθήσεις σε καινοτόμες θεραπείες με μια ολοκληρωμένη και ολιστική προσέγγιση αναφέρθηκε η κα Λαμπρινή Παπαγεωργίου, Global Access Policy Leader – Rare Diseases, Roche, στο πλαίσιο της ομιλίας της με κυρίαρχο μήνυμα:  Η πρόοδος και οι πρωτοποριακές ανακαλύψεις έχουν νόημα μόνο όταν φτάνουν στους ανθρώπους που τις χρειάζονται. Όπως τόνισε, θα πρέπει όλοι να αναγνωρίσουμε ότι τώρα είναι η στιγμή για δράση και να ακολουθήσουμε μια σειρά από βήματα που θα μας φέρουν πιο κοντά στο στόχο μας, δηλαδή στην ισότιμη και έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών.

Αναλυτικότερα αναφέρθηκε στην ανάγκη να εφαρμοστούν τα  κατάλληλα  πλαίσια πολιτικής,  δίνοντας προτεραιότητα στις  επενδύσεις, στη σχεδίαση νέων καινοτόμων  μοντέλων χρηματοδότησης, στις διαγνωστικές εξετάσεις / screening αλλά και στη συλλογή δεδομένων  από τα μητρώα ασθενών.

Τέλος τόνισε τη σημασία των εθνικών σχεδίων και πολιτικών με στόχο τη μόχλευση της δυναμικής και του συντονισμού της ΕΕ, προκειμένου να αντιμετωπιστούν οι ανάγκες των ασθενών σε τοπικό επίπεδο με συγκεκριμένες λύσεις και αποτελέσματα, όλοι μαζί σε ισχυρές συνεργασίες.

 

Η ουσιαστική συμβολή των γονιδιακών θεραπειών στην αντιμετώπιση των σπάνιων παθήσεων και οι προκλήσεις, οι ευκαιρίες και τα οφέλη που προκύπτουν, ήταν το θέμα της ομιλίας της Αποστολίας Ποιμενίδου, Medical Advisor, Rare Diseases Greece-Cyprus-Malta Pfizer Hellas. Η Α. Ποιμενίδου αναφέρθηκε αναλυτικά στις αιτίες των γενετικών διαταραχών και στην ανεκπλήρωτη ανάγκη που υπάρχει για θεραπείες που να αντιμετωπίζουν τις σπάνιες γενετικές ασθένειες. Περιέγραψε τον τρόπο λειτουργίας των νέων γονιδιακών θεραπειών με τις οποίες πλέον υπάρχει η δυνατότητα να αντιμετωπίσουμε την υποκείμενη αιτία της ασθένειας. Οι γονιδιακές θεραπείες όμως συνοδεύονται από αρκετές προκλήσεις, όπως η  επιλεξιμότητα του κατάλληλου ασθενούς, η ανάγκη μακροπρόθεσμης παρακολούθησης αλλά και από πολλές συζητήσεις γύρω από τη διάρκεια  και διατηρησιμότητα της αποτελεσματικότητας που προσφέρουν. Τόνισε ιδιαίτερα τη σημασία των Real World Evidence που θα πρέπει να συλλέγονται και να συμπληρώνουν τις κλινικές δοκιμές με έμφαση στο κόστος που απαιτείται, στην ευθύνη της συλλογής των δεδομένων / μητρώων, και στην πρόσβαση σε αυτά. Η ετοιμότητα των κέντρων για την εφαρμογή μιας γονιδιακής θεραπείας είναι ένας άλλος σημαντικός παράγοντας που θα πρέπει να λάβουμε υπόψη μας και επομένως θα πρέπει να εστιάσουμε στον σχεδιασμό των κατάλληλων διαδικασιών και στην κατάλληλη και πλήρη εκπαίδευση του προσωπικού στο χειρισμό αυτών των θεραπειών.

Παρουσίασε τα σημαντικά οφέλη που προσφέρουν οι γονιδιακές θεραπείες σε όλους τους εμπλεκόμενους: α) στους ασθενείς μειώνοντας την κλινική επιβάρυνση της νόσου, βελτιώνοντας την ποιότητα της ζωής τους και ενδεχομένως αυξάνοντας και το προσδόκιμο επιβίωσης, β) στους συγγενείς και στους φροντιστές των ασθενών μειώνοντας το συναισθηματικό/σωματικό  φόρτο, προσφέροντας τη δυνατότητα επιστροφής στην εργασία και τη βελτίωση των οικογενειακών σχέσεων, γ) στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης μέσω της μείωσης της συνεχιζόμενης θεραπείας, των επιπλοκών που σχετίζονται με τις ασθένειες αυτές  και της μείωσης της χρήσης των υγειονομικών υπηρεσιών και τέλος δ) για την κοινωνία, αφού η γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να επιτρέψει στους ασθενείς να ζήσουν περισσότερο, υγιέστερα και πιο παραγωγικά, συμβάλλοντας στην οικονομία. Κατά τη διάρκεια της συζήτησης που ακολούθησε πρότεινε ως προτεραιότητα την εναρμόνιση των διαδικασιών των κλινικών μελετών μεταξύ των χωρών της Ευρώπης, καθώς και τη διασύνδεση των ερευνητικών κέντρων, έτσι ώστε να εξασφαλιστεί η γρηγορότερη έγκριση των γονιδιακών θεραπειών και η έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών σε αυτές.

Οι δυσκολίες στην έρευνα και ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων αποτελούν μέχρι  σήμερα το «μεγάλο αγκάθι» διότι ακόμα υπάρχει έλλειψη κινήτρων σε πολλές χώρες για τις εταιρείες, τόνισε ο Ιωάννης Μαργαρός, PhD, MSc, Access & Value Demonstration Lead Greece/Cyprus/Malta, TAKEDA. Τα κανονιστικά πρότυπα για έρευνα και ανάπτυξη για ένα ορφανό φάρμακο είναι εξίσου υψηλά (κι ακόμη υψηλότερα) για τα ορφανά φάρμακα δεδομένου ότι τα ορφανά φάρμακα «κερδίζουν» περισσότερες «κανονιστικές μάχες» για την άδεια κυκλοφορίας. Πληρούν εκ προοιμίου σημαντικά κριτήρια όπως είναι της ανεκπλήρωτης ανάγκης σπάνιων ασθενειών καθώς και η προστιθέμενη αξία των ορφανών φαρμάκων. Η ΕΕ ενθαρρύνει την Ε & Α για τα φάρμακα των σπάνιων ασθενειών, όμως το ερώτημα που τίθεται είναι αν οι πολιτικές για τα ορφανά φάρμακα είναι προς τη σωστή κατεύθυνση και τι γίνεται με την πρόσβαση των ασθενών. Επίσης, η βιωσιμότητα των ορφανών φαρμάκων και η πρόσβαση των ασθενών δεν είναι μόνο ευθύνη του EMA, αλλά πρέπει να υπάρχει μέριμνα και από τα κράτη μέλη. Στην Ελλάδα, τόνισε, υπάρχουν καθυστερήσεις στις διαδικασίες, πρέπει να δούμε ποιες είναι οι βιώσιμες εκπτώσεις για τα ορφανά φάρμακα, ενώ πρόσθεσε ότι η διαπραγμάτευση δεν πρέπει να λειτουργεί ως το κυρίαρχο μέτρο συγκράτησης της υπέρβασης του ανεπαρκούς προϋπολογισμού. Τέλος, ανέφερε ότι η έλλειψη των registries αποτελεί παράγοντα που επηρεάζει την πρόσβασή των ασθενών με σπάνιες παθήσεις στις θεραπείες.