Ο Αναπληρωτής Καθηγητής Διεθνούς Πολιτικής Υγείας και Αναπληρωτής Διευθυντής LSE Health, London School of Economics Πάνος Καναβός και Πρόεδρος της Επιστημονικής Επιτροπής του συνεδρίου ΗΤΑ ανέλυσε 8 τάσεις αναφορικά με τη λειτουργία ενός οργανισμού ΗΤΑ:
- Ο χρόνος έως ότου καταλήξουμε σε απόφαση από τους Οργανισμούς ΗΤΑ από τη στιγμή που ένα προϊόν αδειοδοτείται: Ο χρόνος ποικίλει ανάλογα με τον τύπο αδειοδότησης. Αν έχουμε standard Marketing Authorization θα πάρει γύρω στους 12-13 μήνες κατά μέσο όρο, ενώ αν έχουμε ταχεία έγκριση (Accelerated Approval or Conditional Marketing Authorization) αυτό θα πάρει πάνω από 15 μήνες. Όπου υπάρχει parallel review η διαφορά μεταξύ Marketing Autrhorization και HTA Recommendation είναι γύρω στους 5-6 μήνες.
- Κλινικοί Περιορισμοί (Clinical Restrictions): Ένα σημαντικό ποσοστό των φαρμάκων τα οποία προτείνονται για χρηματοδότηση από τους Οργανισμούς ΗΤΑ υπόκεινται σε σημαντικούς κλινικούς περιορισμούς. Κατά μέσο όρο το 40 % των φαρμάκων υπόκεινται σε περιορισμούς υπο-πληθυσμού, δηλαδή το φάρμακο είναι διαθέσιμο μόνο σε ένα συγκεκριμένο υπο-πληθυσμό. 15% περίπου υπόκεινται σε περιορισμούς δόσης/δοσολογίας, ενώ ένα 10% και παραπάνω και στα δύο. Άρα βλέπουμε ότι τα 2/3 των φαρμάκων υπόκεινται σε σημαντικούς κλινικούς περιορισμούς είτε έχουν να κάνουν με τον πληθυσμό είτε με τη δοσολογία, είτε και με τα δύο.
- Οικονομικοί Περιορισμοί: Από το 2013-2014 και μετά υπάρχει μια αυξητική τάση έτσι ώστε πάνω από τα 2/3 των φαρμάκων που προτείνονται για χρηματοδότηση να υπόκεινται σε οικονομικούς περιορισμούς, κυρίως συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου και για ένα μικρότερο ποσοστό υπάρχουν άλλα σχήματα τα οποία υποστηρίζουν τη δημιουργία κλινικών δεδομένων (RWE).
- Εκ νέου υποβολές ύστερα από απόρριψη: ένα 20-25% περίπου όλων των φαρμάκων υποβάλλονται εκ νέου αφού έχουν απορριφθεί ήδη μια φορά. Ο λόγος απόρριψης είναι συνήθως το κλινικό αποτέλεσμα.
5.Τα αποδεικτικά κλινικά στοιχεία που συνοδεύουν την υποβολή αιτήσεων σε οργανισμούς ΗΤΑ σε 15% περίπου όλων των περιπτώσεων δεν περιλαμβάνουν κλινικές μελέτες τυχαιοποιημένης φάσης ΙΙΙ, δηλαδή μιλάμε για φάση ΙΙ ή και για single arm trials.
- Η ποιότητα των αποδεικτικών στοιχείων: Βλέπουμε ότι ένα 75% όλων των αιτήσεων είχαν μέτρια ποιότητα ή ακόμα και πτωχή με βάση το δείκτη που περιλαμβάνει το σχεδιασμό των Κλινικών Μελετών και το φάρμακο με το οποίο συγκρίνουμε το καινούργιο σκεύασμα και την περίοδο παρακολούθησης (follow-up period). Ένα 20-25% των φαρμάκων τα οποία βγαίνουν στην αγορά υπάρχει καλή ή πολύ καλή ποιότητα αποδεικτικών στοιχείων.
- Σε σχέση με το ost-effectiveness για ένα 30% η οικονομική αξιολόγηση περιλαμβάνει μοντέλα ελαχιστοποίησης κόστους για ένα 18% ο δείκτης ICER είναι εμπιστευτικός, από το οποίο συμπεραίνουμε ότι υπάρχει κάποια συμφωνία επιμερισμού κινδύνου και στο υπόλοιπο 48-50% έχουμε έναν κανονικό δείκτη ICER
- Σε ότι αφορά τα ειδικά κριτήρια social value judgements, τα οποία επικαλούνται πολλές φορές στην αξιολόγηση οι Οργανισμοί ΗΤΑ σε ένα σημαντικό ποσοστό βλέπουμε ότι παίζουν ρόλο και συμβάλουν στη διαδικασία λήψης αποφάσεων. Σε ότι αφορά τη σοβαρότητα της νόσου αυτή αναφέρθηκε στο 28% όλων των περιπτώσεων που εξετάστηκαν, ενώ το unmet medical need σε 45% και ένας δείκτης καινοτομίας που αναφέρεται ως administration advantage σε ένα 25%.
Τέλος, ανέφερε ότι το indication based pricing είναι ένα θέμα που απασχολεί τους οργανισμούς ΗΤΑ όμως οι λύσεις που βρίσκουμε δεν είναι οι ενδεδειγμένες καθώς δεν υπάρχει ένα portfolio approach για την τιμολόγησή τους.
