Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για τη θανατηφόρα γενετική διαταραχή μεταχρωματική λευκοδυστροφία, ή MLD, θα έχει χονδρική τιμή 4,25 εκατομμυρίων δολαρίων, ανακοίνωσε η κατασκευάστρια εταιρεία την προηγούμενη εβδομάδα, καθιστώντας την πιο ακριβή θεραπεία παγκοσμίως. Το νέο φάρμακο εγκρίθηκε από τον FDA των ΗΠΑ και είναι η πρώτη θεραπεία για αυτή τη σπάνια ασθένεια, η οποία συνήθως οδηγεί στο θάνατο τα προσβεβλημένα παιδιά πριν γίνουν 7 ετών. Περίπου 40 παιδιά γεννιούνται με MLD στις ΗΠΑ κάθε χρόνο. Το κόστος χονδρικής δεν το πληρώνουν συνήθως οι ασθενείς, αλλά είναι ένα σημαντικό κόστος που επωμίζονται δημόσια και ιδιωτικά προγράμματα ασφάλισης υγείας, συμπεριλαμβανομένων των κρατικών προγραμμάτων Medicaid, τα οποία καλύπτουν περίπου 4 στα 10 παιδιά στις Ηνωμένες Πολιτείες. Οι κατασκευαστές γονιδιακών θεραπειών ισχυρίζονται ότι οι υψηλές τιμές τους αντικατοπτρίζουν τα μεγάλα οφέλη που απορρέουν από αυτές , δηλαδή την απαλλαγή από μια ασθένεια που προκαλεί αναπηρία ή ακόμα και τον θάνατο και επισημαίνουν ότι οι πρέπει να είναι σε θέση να ανακτήσουν το μεγάλο κόστος της ανάπτυξης, των κλινικών δοκιμών και της κατασκευής τους. Ωστόσο οι ειδικοί στα θέματα πολιτικής της Υγείας επισημαίνουν ότι καθώς η λίστα των γενετικών θεραπειών με εξωφρενικές τιμές μεγαλώνει, τα συστήματα υγείας και οι ασφαλιστικές εταιρείες και οργανισμοί, θα επιβαρύνονται όλο και περισσότερο, γεγονός που μπορεί να περιορίσει την πρόσβαση των ασθενών σε αυτές εάν σταματήσουν να αποζημιώνονται.