Μετά από μια αρχική απόρριψη το 2020 και μια καθυστέρηση αναθεώρησης νωρίτερα φέτος, το Roctavian της BioMarin πήρε τελικά έγκριση από τον FDA ως θεραπεία εφάπαξ για ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία Α, δήλωσε την προηγούμενη εβδομάδα η εταιρεία. Υπενθυμίζεται ότι επτά μήνες νωρίτερα ο FDA είχε εγκρίνει τη γονιδιακή θεραπεία Hemgenix της CSL Behring για την αιμορροφιλία Β που αυτή τη στιγμή είναι το πιο ακριβό φάρμακο παγκοσμίως με τιμή καταλόγου 3,5 εκατ. δολάρια. Η BioMarin τιμολογεί τη Roctavian 2,9 εκατ. δολάρια (κόστος χονδρικής), δήλωσε ο επικεφαλής εμπορικός διευθυντής της εταιρείας, Jeff Ajer. Δημιουργεί επίσης ένα πρόγραμμα εγγύησης με βάση τα αποτελέσματα. Σύμφωνα με αυτό, η BioMarin θα αποζημιώσει τους κρατικούς και εμπορικούς πληρωτές με το πλήρες κόστος εάν το Roctavian δεν ανταποκριθεί στις προσδοκίες για τη θεραπεία. Μερική αποζημίωση θα χορηγηθεί εάν ένα άτομο σταματήσει να ανταπόκρινεται στη θεραπεία τα πρώτα τέσσερα χρόνια μετά τη χορήγηση. Σε μια πρόσφατη ανάλυση των οικονομικών της υγείας, το Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επιθεώρησης που παρακολουθεί την τιμολόγηση των φαρμάκων υπολόγισε ότι το Roctavian θα ήταν οικονομικά αποδοτικό σε περίπου 2 εκατομμύρια δολάρια ανά θεραπεία. Η αιμορροφιλία Α είναι πιο διαδεδομένη από την αιμορροφιλία Β, επηρεάζοντας περίπου 1 στους 10.000 ανθρώπους. Αλλά το Roctavian εγκρίνεται μόνο για άτομα με σοβαρή ασθένεια.
Η BioMarin υπολογίζει ότι περίπου 6.500 ενήλικες πάσχουν από σοβαρή αιμορροφιλία Α στις ΗΠΑ. Επιπλέον, επειδή το Roctavian χρησιμοποιεί αδενο-σχετιζόμενο ορότυπο ιού 5 (AAV5) για να παραδώσει ένα λειτουργικό γονίδιο για την παραγωγή παράγοντα VIII, μόνο οι ασθενείς που έχουν αρνητικό τεστ για αντίσωμα στόχευσης AAV5 είναι επιλέξιμοι. Η εταιρεία αναμένει ότι περίπου 2.500 ασθενείς θα είναι επιλέξιμοι να λάβουν Roctavian. 112 ασθενείς που έλαβαν τη γονιδιακή θεραπεία στη δοκιμή φάσης 3 GENer8-1 παρουσίασαν κατά μέσο όρο 52% μείωση των περιπτώσεων αιμορραγίας ετησίως στη διάρκεια τριετούς παρακολούθησης. Οι περισσότεροι ασθενείς εξακολουθούσαν να ανταποκρίνονται πέραν των τριών ετών χωρίς την ανάγκη τακτικής προφύλαξης, αναφέρει η εταιρεία.