Οι φαρμακευτικές εταιρείες κυκλοφόρησαν πέρυσι νέα φάρμακα στις ΗΠΑ σε τιμές 35% υψηλότερες από ό,τι το 2022, αντανακλώντας εν μέρει την εστίαση του κλάδου σε ακριβές θεραπείες για σπάνιες ασθένειες όπως η μυϊκή δυστροφία, σύμφωνα με ανάλυση του Reuters.
Η μέση ετήσια τιμή καταλόγου για ένα νέο φάρμακο ήταν 300.000 δολάρια το 2023, σύμφωνα με την ανάλυση του Reuters για 47 φάρμακα, από 222.000 δολάρια που ήταν ένα χρόνο νωρίτερα. Το 2021, η μέση ετήσια τιμή ήταν 180.000 δολάρια για τα 30 φάρμακα που κυκλοφόρησαν για πρώτη φορά μέχρι τα μέσα Ιουλίου, σύμφωνα με μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στο JAMA. Περισσότερα από τα μισά από τα νέα προϊόντα που εγκρίθηκαν από τον FDA το 2023 και το 2022 ήταν για σπάνιες ασθένειες, που σημαίνει ότι αφορούν λιγότερο από 200.000 Αμερικανούς και ορισμένα δεν αναμένεται να κάνουν υψηλές πωλήσεις. Το ποσοστό ορφανών φαρμάκων είναι ελαφρώς υψηλότερο από το 49% που παρατηρήθηκε τα προηγούμενα πέντε χρόνια. Μια υψηλή τιμή δικαιολογείται για ένα φάρμακο όταν έχει μεγάλη αξία για τους ασθενείς, αλλά “οι τιμές απλώς ανεβαίνουν και ανεβαίνουν χωρίς να υπάρχει σαφής αιτιολογία”, δήλωσε ο Dan Ollendorf, επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος στο Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επιθεώρησης (ICER), μια ομάδα με επιρροή που αξιολογεί την αξία και τις τιμές των φαρμάκων. Είπε ότι πολλά φάρμακα για σπάνιες ασθένειες και τον καρκίνο δεν τιμολογούνται σε σχέση με το όφελος τους, αλλά είναι η έλλειψη εναλλακτικών λύσεων που δίνει στους κατασκευαστές τη δυνατότητα διαπραγμάτευσης. Το Reuters ανέλυσε 55 νέα φάρμακα που εγκρίθηκαν από τον FDA πέρυσι, από 37 το 2022. Το βιολογικό τμήμα του οργανισμού ενέκρινε 17 νέα προϊόντα, συμπεριλαμβανομένων τεσσάρων γονιδιακών θεραπειών. Η ανάλυση εξαιρεί τα εμβόλια και τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται κατά διαστήματα, όπως το αντιιικό Paxlovid της Pfizer για την COVID-19. Εξαιρούνται επίσης φάρμακα που δεν έχουν κυκλοφορήσει ακόμη στο εμπόριο. Από τα 47 φάρμακα που περιλαμβάνονται στην ανάλυση, η υψηλότερη τιμή ήταν 1,8 εκατομμύρια δολάρια ετησίως για το Veopoz της Regeneron για τη νόσο CHAPLE, μια κληρονομική πάθηση που διαγιγνώσκεται σε λιγότερα από 100 άτομα παγκοσμίως και η οποία οδηγεί τμήματα του ανοσοποιητικού συστήματος να γίνονται υπερδραστήρια. Η χαμηλότερη ετήσια τιμή ήταν 576 δολάρια για το φάρμακο για τον διαβήτη Brenzavvy, που πωλήθηκε από το TheracosBio σε συνεργασία με το διαδικτυακό φαρμακείο Cost Plus Drugs της Mark Cuban. Οι γονιδιακές θεραπείες, οι οποίες λαμβάνονται εφάπαξ, κυμαίνονται σε τιμή από 2,2 εκατομμύρια δολάρια για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας Casgevy της Vertex και CRISPR, έως 3,2 εκατομμύρια δολάρια για τη θεραπεία της Sarepta για τη μυϊκή δυστροφία.
Οι ΗΠΑ παρέχουν στους κατασκευαστές φαρμάκων αποκλειστικότητα στην αγορά, απαλλαγές από τέλη, άμεση χρηματοδότηση για έρευνα και ανάπτυξη και εκπτώσεις φόρου για ορφανά φάρμακα. «Δημιουργήσαμε πολλά κίνητρα για καινοτομία στις σπάνιες ασθένειες και η αγορά ανταποκρίθηκε», δήλωσε η Dana Goldman, διευθύντρια του USC Schaeffer Center for Health Policy & Economics.