Ο FDA των ΗΠΑ εκφράζει ανησυχίες σχετικά με τα αποτελέσματα δοκιμών φάσης 3 CAR-T θεραπειών σε ασθενείς με αιματολογική κακοήθεια. Συγκεκριμένα από τα δεδομένα θεραπειών CAR-T της Johnson & Johnson και της Bristol Myers Squibb’s σε δοκιμές φάσης 3 δεν έγινε σαφές εάν οι ασθενείς με αιματολογικές κακοήθειες θα είχαν όφελος από τη χορήγησή τους ως πρώιμες θεραπείες. Η έγκριση των ρυθμιστικών αρχών για τη χορήγηση αυτών των θεραπειών ως πρώιμων θεραπειών θα μπορούσαν να επεκτείνουν τη χρήση τους σε περισσότερους ασθενείς με αιματολογικές κακοήθειες που είναι λιγότερο άρρωστοι από εκείνους που έχουν ήδη λάβει πολλαπλές θεραπείες. Οι εν λόγω θεραπείες – το Carvykti της J&J και το Abecma της Bristol – ανήκουν στην κατηγορία των CAR-T θεραπειών.
«Νομίζω ότι υπάρχει ανάγκη για αυτές τις θεραπείες καθώς οι ασθενείς υποτροπιάζουν νωρίτερα», δήλωσε ο Έρικ Σμιθ από το Ινστιτούτο Καρκίνου Dana Farber της Βοστώνης. Οι ειδικοί του FDA επεσήμαναν ότι υπάρχει ένα μοτίβο πρώιμων θανάτων σε δοκιμές τελικών σταδίων αυτών των θεραπειών, τονίζοντας ότι το γεγονός εγείρει ερωτήματα σχετικά με την αποτελεσματικότητα των θεραπειών στην παράταση του χρόνου ζωής των ασθενών μετά τη λήψη τους. Το Carvykti και το Abecma έχουν εγκριθεί από τον FDA για τη θεραπεία ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον τέσσερις προηγούμενες γραμμές θεραπείας. Η J&J συνεργάζεται με τη Legend Biotech για το Carvykti, ενώ η 2seventy bio είναι η συνεργάτης της Bristol για το Abecma. Αναλυτής του Guggenheim Kelsey Goodwin είπε ότι η στάση του FDA ήταν πιο σκληρή από ό,τι αναμενόταν, αλλά εκτιμά ότι και οι δύο θεραπείες θα λάβουν έγκριση.