Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το φάρμακο της Sanofi για τη θεραπεία μιας αιματολογικής διαταραχής, ανακοίνωσε η εταιρεία την Παρασκευή. Η εν λόγω έγκριση βοηθά την ευρύτερη προσπάθεια της εταιρείας να κατακτήσει έδαφος στον τομέα των φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες και της ανοσολογίας, καθώς επιδιώκει να προωθήσει την ανάπτυξη πέρα από την κορυφαία σε πωλήσεις θεραπεία για το έκζεμα, το Dupixent, για την οποία είχε συνεργαστεί με την Regeneron Pharmaceuticals. Η πρόσβαση της Sanofi στο από του στόματος φάρμακο, rilzabrutinib, έγινε μέσω της συμφωνίας για την Principia Biopharma το 2020. Οι αναλυτές εκτιμούν ότι η θεραπεία θα φέρει πωλήσεις της τάξης από 2 έως 5 δισεκατομμύρια δολάρια. Η ριλζαμπρουτινίμπη, η οποία θα πωλείται με την εμπορική ονομασία Wayrilz, έλαβε έγκριση για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με επίμονη ή χρόνια αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP) και οι οποίοι έχουν σταματήσει να ανταποκρίνονται σε προηγούμενες θεραπείες. Η Sanofi σχεδιάζει να διαθέσει το φάρμακο στους ασθενείς στις ΗΠΑ τον Σεπτέμβριο. Η φαρμακευτική εταιρεία έχει ορίσει τιμή καταλόγου 17.500 δολαρίων για την μηνιαία προμήθεια της θεραπείας, αλλά το πραγματικό κόστος για τους ασθενείς θα διαφέρει ανάλογα με τα ασφαλιστικά τους προγράμματα. Η πάθηση είναι μια σπάνια αιματολογική διαταραχή στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει κατά λάθος τα αιμοπετάλια, τα οποία βοηθούν στην πήξη του αίματος μετά από έναν τραυματισμό. Οι ασθενείς με τέτοια πάθηση συχνά έχουν επικίνδυνα χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων — συνήθως κάτω από 100.000 ανά μικρολίτρο, σε σύγκριση με το φυσιολογικό εύρος των 150.000 έως 400.000 — αυξάνοντας τον κίνδυνο σοβαρής αιμορραγίας, συμπεριλαμβανομένων δυνητικά θανατηφόρων εγκεφαλικών αιμορραγιών.