Η Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ανακοίνωσε θετικά βασικά αποτελέσματα από την ανάλυση μακροχρόνιων δεδομένων, τα οποία περιλαμβάνουν και τις πρώτες αξιολογήσεις από την ανοιχτού σχεδιασμού, πολυκεντρική μελέτη GUARDIAN που βρίσκεται σε εξέλιξη και η οποία αξιολογεί τη βαμορολόνη σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD). Στη μακροχρόνια ανάλυση συμπεριλήφθηκαν ασθενείς που δεν είχαν λάβει στο παρελθόν κορτικοστεροειδή και ξεκίνησαν θεραπεία με βαμορολόνη σε ηλικία τεσσάρων έως επτά ετών στο πλαίσιο κλινικών μελετών, συνεχίζοντας τη θεραπεία μέσω διαφόρων προγραμμάτων πρόσβασης, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης GUARDIAN.
Αναλύθηκαν δεδομένα από έως και 110 ασθενείς, με τον αριθμό να διαφοροποιείται ανά ανάλυση ανάλογα με τη διαθεσιμότητα δεδομένων. Στη συγκεκριμένη μακροχρόνια ανάλυση, οι ασθενείς είχαν λάβει βαμορολόνη για διάστημα έως και οκτώ ετών, με διάμεση διάρκεια παρακολούθησης περίπου πέντε έτη. Οι περισσότεροι ασθενείς συνέχισαν να λαμβάνουν τις υψηλότερες δόσεις (4–6 mg/kg/ημέρα) σε συνθήκες καθημερινής κλινικής πρακτικής σε όλη τη διάρκεια της περιόδου παρατήρησης.
Οι ασθενείς που έλαβαν βαμορολόνη διατήρησαν την κινητική τους λειτουργία κατά τη διάρκεια της παρατεταμένης παρακολούθησης, παρουσιάζοντας διατηρούμενη αποτελεσματικότητα, όπως εκτιμήθηκε με βάση τον χρόνο έως την απώλεια της περιπατητικής ικανότητας, σε σύγκριση με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή (p=0,91). Σε προκαθορισμένες αναλύσεις υποομάδων, δεν παρατηρήθηκαν διαφορές σε σύγκριση με καθημερινή χορήγηση ντεφλαζακόρτηςή πρεδνιζολόνης. Τα αναλυτικά αποτελέσματα υποβάλλονται για παρουσίαση σε διεθνές επιστημονικό συνέδριο το πρώτο τρίμηνο του 2026. Η βαμορολόνη είναι ένα νέο φάρμακο με μηχανισμό δράσης που βασίζεται στη δέσμευση στον ίδιο υποδοχέα με τα γλυκοκορτικοειδή, αλλά με τροποποιημένη καθοδική δραστηριότητα.